[헬스코리아뉴스 / 박민주] 담관암 치료제 '페미가티닙'과 혈소판 감소증 치료제 '포스타마티닙'이 희귀의약품에 지정돼 희귀 질환 환자들의 치료옵션이 넓어질 것으로 전망된다.
6일 식품의약품안전처에 따르면, '페미가티닙'과 '포스타마티닙' 등 2개 약물이 희귀의약품으로 신규 지정됐다. 이번 신규 지정에 따라 희귀의약품은 308개로 늘어났다.
#'페미가티닙'(Pemigatinib)은 이전에 적어도 한번의 전신 치료를 받은 섬유아세포성장인자 수용체 2 (fibroblast growth factor receptor, FGFR2)의 융합 또는 재배열이 있는 성인의 국소 진행성 또는 전이성 담관암에 효능이 있다.
'페미가티닙'은 FGFR 억제제 계열 최초의 표적 항암제다. 원개발사는 인사이트(Incyte)로, 지난해 4월 '페마지어'(Pemazyre)라는 이름으로 미국 FDA의 가속승인을 받았다. 국내 공급은 한독이 맡는 것으로 알려졌다.
담관암은 치료 옵션이 부족한 대표적 난치성 암이다. 국내 암 관련 사망률 6위로, 예후가 좋지 않고 환자 간 병의 진행 정도에 차이가 있다. 발병 기전에 대한 이해가 매우 부족하고 발생원인, 조기 검진 방법 등도 아직 확립되지 않았다.
#'포스타마티닙'(Fostamatinib)은 이전 치료(코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술, 엘트롬보팍올라민 또는 로미플로스팀 포함)에 불충분한 반응을 보인 성인 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료에 효능이 있는 약물이다.
'포스타마티닙'은 성인 환자를 대상으로 ITP의 자가면역성 기저 원인을 표적하는 경구용 비장 티로신 인산화효소 저해제다. 혈소판 생성을 촉진하는 기존 치료제와 달리, 항체 매개의 혈소판 파괴를 억제한다. 지난 2018년 미국 FDA로부터 '타발리스'(Tavalisse)라는 이름으로 승인받은 바 있다.
ITP는 체내 면역체계가 혈소판을 공격해 혈소판 수치가 정상보다 낮은 상태를 말한다. 멍이나 출혈에 대한 위험이 높고 지혈이 어려우며, 뇌출혈이나 위장관 출혈 등도 발생할 수 있는 희귀 혈액 질환이다.
'포스타마티닙'의 국내 공급은 JW중외제약이 맡는다. '포스타마티닙'의 원개발사는 미국 라이젤 파마슈티컬즈(Rigel pharmaceuticals)다. 라이젤은 지난 2018년 일본 킷세이제약(Kissei)과 '포스타마티닙'의 한국, 일본, 중국, 대만 시장에 대한 개발 및 독점 상업화 권환 이전 계약을 체결한 바 있다. 이후 지난 6월 킷세이제약은 JW중외제약과 '포스타마티닙'에 대한 국내 개발 및 판매에 관한 라이선스 계약을 체결했다.
참고로, 희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품을 말한다. 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장이 지정한다.