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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)은 19일(현지 시간) 미국 기반 다국적 제약사 바이오마린(BioMarin)의 5세 이상의 소아 대상 연골무형성증 치료 주사제 ‘복스조고’(Voxzogo, 성분명: Vosoritide·보소리타이드)의 시판을 승인했다. 이날 바이오마린 주가는 전일(82.92 달러) 대비 10.31% 상승한 91.47 달러로 거래를 마쳤다.
복스조고는 FDA 승인을 받은 최초의 소아 대상 연골무형성증 치료제다. FGFR3(섬유모세포성장인자수용체3)의 활성을 억제하고, 뼈의 성장을 촉진시키는 역할을 한다. 연골무형성증은 FGFR3 돌연변이로 인해 뼈 형성 능력에 장애가 발생하는 희귀 질환이다.
이번 승인은 복스조고의 효능과 안전성을 평가한 무작위·이중맹검·위약대조 글로벌 임상 3상 시험을 기반으로 이뤄졌다. 5세에서 14.9세의 연골무형성증 소아 총 121명을 대상으로 진행한 이 임상시험에서 복스조고는 위약군 대비 1.57cm의 연골 성장을 보이는 등 통계적으로 유의한 개선 효과를 보였다.
장 자크 비에나메(Jean-Jacques Bienaimé) 바이오마린 회장 겸 최고경영자는 “복스조고는 10년 이상의 과학적 연구를 토대로 이루어진 바이오마린의 가치와 발전을 뜻한다”며 “FDA를 비롯한 임상 시험 프로그램에 참여한 지역사회, 임상 대상 소아 및 그 가족들에게 감사를 표한다”고 말했다.
한편 유럽 집행위원회(EC)는 올해 8월 복스조고의 판매를 승인했으며, 일본, 브라질, 호주 등에서는 복스조고에 대한 승인 심사가 진행 중이다.
바이오마린은 희귀 질환 치료제를 개발, 판매하는 미국 캘리포니아 소재 바이오 기업으로 나스닥에 상장돼 있다.
