FDA, 희귀 혈액암 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미‘ 승인
FDA, 희귀 혈액암 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미‘ 승인
전체 환자의 61% 완전 혈액학적 반응 보여 ... 부작용도 많아
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2021.11.15 08:05
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

헬스코리아뉴스는 세계 제약·바이오산업에 대한 관심이 크게 높아짐에 따라 글로벌 시장의 약물개발 동향과 해외 보건의료 관련 기업의 경영현황 등을 비중 있게 다루고 있습니다. 본 뉴스가 우리 국민들의 해외투자 판단에 참고 자료가 되기를 바랍니다.  

대만에 본사를 둔 글로벌바이오제약회사 파마에센시아의 진성적혈구증가증 치료제 '베스레미-주'(성분명:로페그인터페론알파-2b). [사진=파마에센시아]
대만에 본사를 둔 글로벌바이오제약회사 파마에센시아의 진성적혈구증가증 치료제 '베스레미-주'(성분명:로페그인터페론알파-2b). [사진=파마에센시아]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)은 12일(현지 시간) 대만 제약사 파마에센시아(PharmaEssentia Corporation)가 개발한 진성적혈구증가증(polycythemia vera) 치료 주사제 ‘베스레미‘(Besremi, 성분명: 로페그인터페론알파-2b · Ropeginterferon alfa-2b-njft)를 승인했다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 진행을 일으키는 골수내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론 제제이다.

진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포내 돌연변이로 인해 혈액세포가 불필요하게 많이 만들어져 생명에 위협을 줄 수 있는 만성희귀혈액질환(혈액암)이다. 골수내 비정상적 혈액세포 생산으로 혈액 농도가 과도하게 진해져 혈전, 뇌졸중, 심장마비와 같은 심각한 증상의 발생 위험을 높일 수 있다. 대부분 JAK2 V617F 돌연변이에 의해 발생되며 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증 또는 급성골수성백혈병과 같은 악성암으로 진행될 수 있다. 

미국 MD 앤더슨암센터 서댄버스타브섹(SrdanVerstovsek) 박사는 “베스레미의 FDA 승인으로 진성적혈구증가증 환자의 증상조절 및 합병증 예방 목적의 치료에서 장기적 질병 진행의 위험을 감소시키는 기저질환치료를 목적으로 한 단계 발전된 치료를 할 수 있게 됐다”며 “차세대 인터페론인 베스레미를 통해 의료진들이 진성적혈구증가증 환자들의 질환을 호전시켜 건강한 삶을 유지하도록 치료목표를 상승시키는 시대가 열렸다”고 말했다.

이번 미국 FDA 승인은 베스레미의 1/2상, 3상 임상시험인 PEGINVERA와 PROUD/CONTINUATION-PV 임상시험결과를 근거로 이루어졌다.  베스레미는 PROUD/CONTINUATION 임상을 통해 지속적 혈액학적 반응 및 분자유전학적 반응을 보였다. JAK2 V617F 돌연변이부담(allelic burden)도 5년 임상결과 53% 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 장기적 효과를 입증했다. PEGINVERA 임상에서는 7.5년 넘게 대부분의 환자에게서 혈액학적 반응을 달성하고, 61%의 환자에서는 완전혈액학적 반응을 달성했다.

베스레미의 가장 흔한 약물이상반응(≥10%)은 백혈구감소증(19%), 혈소판감소증(19%), 관절통(13%), 피로(12%), 감마글루타밀전이효소(GGT)증가(11%), 유사독감(11%), 근육통(11%)이었다. FDA는 이같은 내용을 약물 투약시 주의사항에 반영했다. 

FDA는 “진성 적혈구증가증은 매년 약 6200명의 미국인에게 영향을 끼친다“며 “이번 승인은 희귀 질환 환자에게 새로운 치료법을 제공하려는 FDA의 궁극적인 목표를 의미한다“고 밝혔다.

파마에센시아의 설립자(CEO)인 고청린 박사는 “환자들의 건강과 삶의 질을 높이기 위해 높은 지속반응률과 우수한 내약성으로 장기적 치료에 적합한 치료제인 베스레미를 환자들에게 제공할 수 있게 돼 매우 자랑스럽다”며 “앞으로 의료현장에서 주요한 치료방안으로 원활히 사용될 수 있도록 관련 커뮤니티들과 긴밀히 협업하고 또한 적응증 확대를 위한 개발을 지속하겠다”고 말했다.

파마에센시아는 진성적혈구증가증치료제 베스레미를 유럽과 대만에서 허가를 받아 시판하고 있으며 국내에서는 지난 10월13일 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다.

파머에센시아는 의약품을 연구, 개발, 제조, 판매하고 있는 제약사로 타이베이에 본사를 두고 있다. 이 회사는 타이베이증권거래소에 상장돼 있다.

#진성적혈구증가증이란

진성적혈구증가증은 골수에서 적혈구가 만성적으로 과도하게 생성되는 골수증식종양으로 혈액질환(혈액암)이다. 적혈구와 더불어 백혈구와 혈소판수 역시 늘어나는 경우도 많다. 이로인해 혈전증, 색전증과 같은 심장계 합병증이 생기거나 골수섬유증 또는 백혈병으로 진행될 수 있다. 진성적혈구증가증의 정확한 분자 유전학적 메커니즘은 여전히 밝혀지지 않았지만 현재까지의 연구결과에 의하면 진성적혈구증가증은 후천적 돌연변이들로 인해 발생되고 이중 JAK2 돌연변이가 가장 중요한 역할을 하는 것으로 보고됐다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.

      • 회사명 : 헬코미디어
      • 서울특별시 마포구 월드컵로10길 5 2층
      • 대표전화 : 02-364-2002
      • 청소년보호책임자 : 이순호
      • 제호 : 헬스코리아뉴스
      • 발행일 : 2007-01-01
      • 등록번호 : 서울 아 00717
      • 재등록일 : 2008-11-27
      • 발행인 : 임도이
      • 편집인 : 이순호
      • 헬스코리아뉴스에서 발행하는 모든 저작물(컨텐츠, 기사)는 저작권법의 보호를 받는 바, 무단·전재·복제·배포 등을 금합니다.
      • 「열린보도원칙」 당 매체는 독자와 취재원 등 뉴스이용자의 권리 보장을 위해 반론이나 정정보도, 추후보도를 요청할 수 있는 창구를 열어두고
        있음을 알려드립니다. 고충처리인 이슬기 02-364-2002 webmaster@hkn24.com
      • Copyright © 2021 헬스코리아뉴스. All rights reserved. mail to admin@hkn24.com
      ND소프트
      편집자 추천 뉴스
      베스트 클릭
      오늘의 단신
      여론광장