[헬스코리아뉴스 / 박민주] 앞으로는 시판후 조사 계획서를 작성할 때, 조사대상자 수 산출에 대한 근거로 적응증의 역학적 특징, 품목의 유용성 및 특징 등을 제시해야 한다.
식약처가 업계에 안내한 '신약 등의 재심사 업무 가이드라인' 개정안은 시판후 조사 계획서에 조사대상자 수 산출에 필요한 근거 사례를 제시하고 있다.
개정안이 제시한 근거 항목은 ▲해당 적응증의 역학적 특징(유병률, 발생률, 사망률 등) ▲해당 품목의 유용성 및 특징 ▲동일 적응증으로 처방되는 품목들의 시장점유 현황 ▲해당 품목 급여 정보 등 ▲해당 품목 사용 예상 환자 수 ▲해당 품목의 안전성 정보 ▲해당 품목의 조사 대상 가능 수 등이다. 해당 항목들을 고려해 작성해야 하고, 의약품 특성에 따라 적절히 조정할 수 있다는 설명이다.
우선 해당 적응증의 유병율을 출판 문헌, 국민보험공단 또는 건강보험심사평가원 건강보험청구자료, 국립암센터 암등록 보고서 등을 바탕으로 추정해 제출해야 한다. 해당 적응증의 국내 발생률 및 사망률 등을 추정해 재심사 기간 동안 예상되는 환자 수를 추산해 제출한다. 필요에 따라 연도별, 연령별, 성별로 나누어 서술할 수 있다.
해당 적응증의 국내·외 진료지침 및 기존 치료제 현황 등을 고려, 해당 품목의 유용성에 대해 제출해야 한다. 해당 품목의 치료범위(소아, 노인, 임부, 신‧간장애 환자 사용가능여부 등), 제형 특징 등을 서술한다.
동일 적응증으로 처방되는 경쟁 품목의 현황, 시장점유율, 판매실적, 처방실적 등을 서술해야 한다. 재심사 대상일 경우에는 조사대상자 수 비교를 포함한다.
급여 정보와 관련, 해당 품목의 약가, 급여여부 및 급여기준, 급여시작일(예상) 등을 서술해야 한다.
해당 적응증의 역학적 특징, 해당 품목의 유용성 및 특징, 시장점유 현황 등을 바탕으로 실제 해당 의약품을 사용할 수 있는 환자의 수를 범위로 제시한다.
임상시험에서 나타난 중요한 안전성 문제(중요한 규명된 위해성, 중요한 잠재적 위해성, 부족정보 등)의 빈도, 중대성, 위해정도, 유사제제의 안전성 정보, 각국 사용 경험으로부터 고려된 안전성 중점검토항목에 해당하는 약물이상반응 및 발생률 등을 제출한다. 이상사례 별 발생빈도가 다르다는 점을 고려해 조사대상자 수를 적절히 산출할 수 있으며, 이때 해당 품목으로 인한 이상사례의 발생을 95% 신뢰수준에서 파악하고자 한다면 '3의 법칙(rule of three)'을 활용해 조사대상자 수를 산출할 수 있다.
해당 품목 사용 예상 환자 수 및 해당 품목의 안전성 정보 등을 기반으로, 해당 품목의 조사 대상 가능 수를 제출한다.
참고로 기존의 가이드라인은 조사대상자 수 산출 근거 자료 제출 제외 대상에 대해서만 구체적으로 명시하고 있다.
