[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 FDA가 3일(현지 시간) 미국 제약사 아브로바이오(AVROBIO)의 헌터증후군 치료 후보 물질 ‘AVR-RD-05’을 희귀 소아 질병 의약품으로 지정했다.
AVR-RD-05은 헌터 증후군 치료를 위한 렌티바이러스 백터 기반 유전자 치료제이다. AVR-RD-05의 1/2상 임상 시험은 2022년 하반기에 시작될 것으로 예상된다.
아브로바이오는 맨체스터 대학과 공동 연구 자금 지원을 체결했으며, 해당 대학의 세포·유전자치료학 교수인 브라이언 비거(Brian Bigger) 박사의 주도 하에 전임상 시험을 진행했다. 그 결과 렌티바이러스를 투여한 MPSII(제2형 점액다당류증) 이식 생쥐는 보조 기억력, 리소좀(손상된 세포잔해 불필요한 물질 제거 세포소기관) 크기 및 신경 염증의 과다 활동이 개선됐다.
헌터 증후군은 MPSII으로 인해 발생되며, 심각한 심장 및 호흡 기능 장애, 골격 기형 및 청력 손상 등 신체와 뇌 전체에 치명적인 합병증을 유발한다. 현재 치료 방법은 주간 효소 대체 요법(ERT)으로, 일부 합병증을 지연시킬 수 있지만 질병의 전반적인 진행을 중단시키지 않으며 중추 신경계(CNS) 문제 해결은 입증되지 않았다.
아브로바이오는 임상 단계의 유전자 치료제 개발 기업으로 나스닥에 상장돼 있다. 현재 아브로바비오는 파브리병, 제1형 고세병, 제3형 고세병, 폼페병, 시스틴증 등의 희귀 질환 임상 시험을 진행하고 있다.
한편 아브로바이오의 순이익은 적자를 지속를 지속하고 있다. 작년 2분기 -2880만 달러에서 올해 2분기 -3140만 달러를 기록한 것으로 잠점 집계됐다. 회사측은 연구 개발비와 일반 관리비의 증가로 손실 폭이 늘었다고 설명했다.
