[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)은 현지시간 2일, 캐나다 바이오기업인 노바 멘티스 라이프 사이언스(Nova Mentis Life Science, 노바)의 자폐스펙트럼장애(ASD-Autism spectrum disorder) 및 취약x증후군(FXS) 치료 후보물질 ‘PLZ-1013’을 희귀 의약품으로 지정했다. 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 승인이 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도이다.
노바는 인체 ASD 증상을 가진 생쥐들을 대상으로 PLZ-1013 투여 전임상 실험을 진행했다. 그 결과 대조군과 비교하여 ASD 생쥐는 불안과 인지 문제가 개선됐으며, 유의한 환각 부작용은 발견되지 않았다.
윌 래스캔(Will Rascan) 노바 최고경영자이자 회장은 ”치료제는 미국과 유럽연합 모두에서 희귀 의약품으로 최초 지정됐으며, 이는 향정신성 치료 분야에서 노바의 특별한 위치를 보여준다”며 ”향후 임상 시험을 통해 치료제가 환자의 삶을 개선시키고 질환 치료의 중요한 이정표가 되길 바란다”고 말했다.
이 치료제는 실로시빈(Psilocybin)을 기반으로 개발됐다. 실로시빈은 버섯 내의 환각성 활성 화합물이며, 세로토닌 의존 뉴런의 점화를 억제하여 지각작용, 기분 변화, 환각, 시간 왜곡을 일으킨다.
취약x증후군은 X염색체 내 특정한 유전자 이상으로 발생하며, ASD와 관련돼 있다고 알려져 있다. 현재 특별한 치료 방법은 없으며, 일부 환자에게 자극제, 항우울제, 그리고 항근심제 등을 처방한다.
노바 멘티스 라이프 사이언스는 신경염증 장애에 대한 진단 및 실로시빈 기반 치료제 개발 분야의 바이오테크놀로지 기업이다. 현재 노바는 FXS과 같은 희귀 질병 치료제 개발에 주력하고 있다.
