[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 FDA(식품의약국)은 현지시간 27일, 미국 제약회사 엑시얼 테라퓨틱스(Axial Therapeutics, 액시얼)의 자폐스펙트럼(ASD) 치료제 ‘AB-2004’에 대한 2b상 임상 시험을 승인했다. 액시얼은 FDA 허가 외에도 호주와 뉴질랜드에서 임상 시험이 허가됐다고 밝혔다.
AB-2004는 마이크로바이옴(체내 세균, 바이러스 등 각종 미생물) 장뇌축과 자폐증 개선을 목표로 하는 분자 치료제이다. 엑시얼은 “AB-2004는 장에서 특정 세균성 유도 대사산물이 혈류로 들어가 뇌에 도달하기 전에 선별성을 분리하는 독특한 작용 기전을 보유하고 있다”고 설명했다.
회사측에 따르면 1/2a상 임상 시험에서 AB-2004는 안전성이 검증됐으며, 약물 관련 심각한 부작용은 나타나지 않았다. 또한 자폐증과 관련된 여러 주요 미생물 대사물을 감소시켰으며, 공격성과 불안감 등 ASD 주요 동시 증상 발생 조건을 개선한다는 사실이 발견됐다.
이번 임상 시험은 미국의 약 20개 임상시험 센터와 호주와 뉴질랜드의 약 7개 장소에서 진행될 예정이다. ASD 진단을 받은 13~17세 195명의 아동을 대상으로 AB-2004의 효능·안전성·내약성을 평가하는 다국적 무작위 이중 블라인드 약물 통제 임상 시험이다.
시험을 통해 엑시얼은 AB-2004 고용량·저용량의 기준선에서 8주까지 ABC(비정상적인 행동 체크리스트) 자극성의 평균 변화를 관찰하고, AB-2004 고용량 및 저용량의 다국적 임상 인상-중증(CGI-S)의 평균 변화, 응급 부작용을 보고한 참여자를 분석할 계획이다.
엑시얼의 CEO 스튜어트 캠벨(A. Stewart Campbell) 박사는 “공격성과 불안감 등 ASD의 동시 증상 발생 상태를 안전하게 관리하기 위한 획기적인 의료적 개입이 아동과 가족에게 절실하다”며 “이번 다국적 무작위 투여 임상 시험에서 AB-2004를 평가하고, 혁신적인 표적 치료 접근법의 잠재력을 확인할 것이다”고 말했다.
액시얼 테라퓨틱스는 신경계 질환자들의 삶의 질을 개선하기 위한 임상 단계 바이오 제약 회사이며, 마이크로바이옴 장뇌축의 생물학적 역할과 중추신경계에 미치는 영향 관련 분야에서 선도적인 것으로 평가받고 있다.
