[헬스코리아뉴스 / 박원진] 뉴라클사이언스(대표성재영)는 지난 9월 캐나다 보건부(Health Canada)에 제출했던 퇴행성 뇌질환 항체치료제 NS101의 1상 임상시험승인신청(CTA: Clinical Trial Application)이 승인됐다고 28일 밝혔다.

이번에 승인된 NS101의 최초 인체내 투여 임상시험의 디자인은 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 및 단회투여 용량 증량이다. 약 60여 명의 건강한 남성을 대상으로 NS101의 정맥 주사(intravenous infusion) 투여시의 안전성, 내약성, 약동력학 및 면역원성을 확인할 예정이다. 1상 연구 결과는 다음 단계인 임상 2상에서의 투여 용량을 탐색하는 근거 자료가 된다.

주요 임상평가지표(Primary Endpoint)는 NS101의 안전성 및 내약성을 평가하는 것이며, 이차지표(Secondary Endpoint)는 NS101 투여 후 혈액과 뇌척수액 내에서의 약동력학 및 면역원성을 확인하는 것이다.

회사측은 “국내 개발 치매 항체 신약으로는 최초로 글로벌 임상시험에 진입했다”며 “NS101은 시냅스 연접의 구조적 활성화를 촉진하여 중추신경을 재생시키는 신규 약물작용기전을 갖고 있으며 이를 통해 알츠하이머 치매를 비롯하여 근위축성 측삭경화증(루게릭병), 외상성 척수손상 등 다양한 중추신경계 질환 치료제로 개발중”이라고 소개했다.

뉴라클사이언스는 인천 송도 소재 CMO(의약품위탁생산기업)인 바이넥스에서 GMP 임상시료생산을 진행했다.

28일 회사측에 따르면 NS101의 신규 약물표적인 FAM19A5는 뉴라클사이언스가 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다. FAM19A5는 중추신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질로, 신경돌기의 성장 및 시냅스 연접을 억제하는 기능을 갖고 있으며, NS101은 이를 제거함으로써 신경 기능 회복을 촉진하는 원리를 통해 치매 등 퇴행성 뇌질환에 대한 근본적인 치료 효과를 보려는 항체치료제이다.

뉴라클사이언스는 “NS101의 신경 퇴행 방지 및 재생 촉진 효과를 다양한 비임상연구에서 확인했다”고 설명했다.

뉴라클사이언스의 성재영 대표이사는 “NS101은 세계 최초로 신경연접 억제 단백질을 제거함으로써 신경 재생을 촉진하고자 하는 새로운 기전의 치매 치료제로, 현재 글로벌 임상시험 진입뿐 만 아니라 다수의 글로벌 제약사와 비밀유지계약을 맺고 기술이전을 논의 중이며, 이러한 성과들을 통해 내년도에는 코스닥 상장을 추진할 계획“이라고 밝혔다.

뉴라클사이언스는 설립자 성재영 대표이사를 중심으로 퇴행성 뇌질환 치료를 위한 신약 개발을 전문으로 하는 임상 단계 바이오벤처 기업이다. 자체 플랫폼 기반기술에 의한 신약 표적 탐색 및 후보물질 발굴을 통해 치매 등의 퇴행성 뇌질환, 약물유발성 및 신경병증성 변비 등 다수의 적응증에 대한 신약개발 파이프라인을 보유하고 있다고 회사측은 주장했다.

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