[헬스코리아뉴스 / 박민주] 한국노바티스가 척수성 근위축증(SAM, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제 '졸겐스마'(오나셈노진아베파르보벡)의 급여 적용 방안으로 정부 측에 성과 기반 지불 방식을 제안할 계획임을 밝혔다.
한국노바티스는 9일 '졸겐스마'의 국내 허가 기자간담회를 열고 급여 적용과 관련된 계획과 현재까지 수집된 '졸겐스마'의 임상 데이터에 대해 소개했다.
지난 5월 28일 식품의약품안전처에서 국내 품목 허가를 받은 '졸겐스마'는 평생 1회 정맥 투여로 SMA의 진행을 막을 수 있는 유전자 대체치료제다. SMA의 원인이 되는 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 투약, 질환의 근본 원인을 해결하는 기전이다. 미국 FDA에서는 희귀의약품, 혁신 신약 등으로 지정된 후 지난 2019년 5월에 허가를 받았다.
이날 한국노바티스 '졸겐스마' 사업부 신미리 이사는 "'졸겐스마'의 국내 품목 허가 이후 바로 급여 신청 절차를 접수한 상황"이라며 "정부 측에 성과 기반 지불 방식을 제안하려고 준비 중이다. 이밖에도 여러 방안을 생각하고 있는데, 논의를 통해 구체화 할 수 있을 것으로 보인다"고 밝혔다.
신 이사는 "현재 정부와의 논의를 앞두고 있는데, 다른 SMA 치료제인 '스핀라자'에 급여가 적용되고 있기 때문에 해당 환자군에 대한 급여 논의도 원활할 것으로 기대된다"며 "'졸겐스마'의 급여 적용을 위해 다양한 노력을 기울이고 있다"고 말했다.
기자간담회에는 한국척수성근위축증환우회 문종민 대표도 참여했다. 문 대표는 "SMA의 경우 빠른 진단이 가장 중요한데, 국내에선 신생아 선별 검사에 포함되지 않는다"며 "이에 대한 개선이 시급한 상황"이라고 말했다.
그러면서 "'스핀라자'의 경우 급여 지급이 제한적인데, '졸겐스마'는 제한 없이 모두가 급여 적용받을 수 있기를 바란다"고 말했다.
한편 이날 연자로 나선 노바티스 글로벌 의학부 산드라 레이나 부사장은 "졸겐스마는 치명적 희귀질환인 SMA를 평생 단 한 번의 투여만으로 해결할 수 있는 혁신적인 기전을 기반으로, 현재까지 한국을 포함해 전 세계 1200명 이상의 환자가 졸겐스마 치료를 받았다"고 말했다.
이어 "'졸겐스마'는 리얼월드 데이터를 통해 생후 6개월 이상 환자에서도 기존 치료제의 투약 여부와 관계없이 혁신적인 치료 효과를 보이고 있다"며 "8.5kg 이상~21kg 이하인 환자에게 '졸겐스마'를 투여하는 글로벌 임상 3b상도 진행할 예정"이라고 밝혔다.
레이나 부사장은 "'졸겐스마'로 치료 받은 11명의 환자 데이터를 분석한 결과, 이전에 다른 치료제를 투약한 경험이 없는 환자 100%(4/4)와 기존 치료제에서 졸겐스마로 치료제를 변경한 환자의 85.7%(6/7)에서 운동 발달 지표 개선 및 안정적 유지를 확인했다"며 "해당 환자들의 평균 연령은 각각 17.3개월과 17.6개월로, 졸겐스마는 투약 연령이나 기존 치료 여부와 관계없이 SMA 환자들에게 안전성 프로파일을 유지하면서 임상적으로 유의미한 치료 혜택을 제공하는 약제임이 증명되고 있다"고 설명했다.
