[헬스코리아뉴스 / 이상훈] 국내 연구진에 의해 부작용을 현저히 낮춘 유전자교정 세포치료법이 개발됐다.
한양대학교병원 외과 최동호 교수와 한양대학교 화학과 배상수 교수팀은 유전성 난치질환 동물모델 세포를 추출, 체외에서 유전자 교정 후 다시 동물모델에 이식하는 ‘유전자교정 세포치료 방식’을 개발했다고 27일 밝혔다.
간, 중추신경계, 신장에 축적돼 여러 증상을 유발하고 특히, 간암 발병률을 높일 수 있는 티로신혈증 등의 유전성 난치질환은 대부분 마땅한 치료법이 없어 오랜 시간에 걸쳐 치료하며, 특히 약물을 이용해 치료할 경우, 완치보다는 병의 진행을 늦추거나 현재 상태를 유지하는데 초점을 맞춰왔다. 또 치료하는 과정에서 부작용이 생길 가능성도 높았다.
이에 최 교수팀은 배 교수팀과 함께 저분자 화합물을 통해 유전성 난치질환 유래 간 전구·줄기세포를 제작하고, 염기교정과 프라임교정 기술을 통해 돌연변이 유전자를 교정한 후, 다시 생체 내로 이식해 질병을 치료하는 전략을 세웠다.
그 결과 유전성 난치질환인 티로신혈증 동물 모델에서 한 번의 치료만으로도 생존율이 200% 이상 크게 개선되는 결과를 이뤄냈다.
최동호 교수는 “이번 연구결과를 바탕으로 앞으로는 유전성 난치질환 환자의 세포를 추출해 체외에서 염기교정 및 프라임교정 기술을 이용해 교정한 후 다시 환자에게 이식하는 연구를 진행할 예정”이라며 “이번 연구는 본원과 본교의 장점인 의과학 융복합 기술의 산출물이며, 향후 유전자교정 세포치료제 개발의 초석이 될 것”이라고 소감을 전했다.
배상수 교수는 “이번 체외 유전자교정 세포치료제는 하나의 유전자교정 치료 플랫폼으로써 안전성·효율성이 높아 향후 다양한 유전질환에 적용이 가능할 것”이라고 말했다. 공동연구팀은 현재 이 연구에 관한 특허출원을 완료한 상태다.
한편 이번 연구결과는 지난 4일 줄기세포분야 학술지 'Cell Stem Cell'(인용지수=20.860) 온라인판에 ‘저분자 화합물 유래 간 전구∙줄기세포-염기교정∙프라임교정 기술 융합’이라는 논문으로 게재됐다.
