[헬스코리아뉴스 / 임대현] 한미약품의 바이오신약 LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트, HM15211)가 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 추가 지정됐다.
한미약품은 지난 10일(미국 현지시각) FDA가 LAPSTriple Agonist를 특발성 폐섬유증(IPF: Idiopathic Pulmonary Fibrosis) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)했다고 12일 밝혔다.
LAPSTriple Agonist는 작년 3월에도 원발 경화성 담관염(PSC: Primary sclerosing cholangitis)과 원발 담즙성 담관염(PBC: Primary biliary cholangitis)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
작년 7월에는 LAPSTriple Agonist가 FDA로부터 NASH(비알코올성지방간염) 치료제 개발에 대한 Fast Track으로도 지정받아 개발 단계마다 FDA의 전폭적인 지원과 긴밀한 협의를 통해 신속한 개발이 진행되고 있다.
이번 지정으로 한미약품은 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건(FDA 9건, EMA 5건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정을 받은 기록을 갖게 됐다. 이는 국내 제약사 중 최다 건수다.
희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 FDA가 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.
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후보물질명 |
적응증 |
희귀약 지정국가 |
지정년도 |
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LAPSTriple Agonist |
원발 담즙성 담관염 |
미국 (FDA) |
2020 |
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원발 경화성 담관염 |
미국 (FDA) |
2020 |
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특발성 폐 섬유증 |
미국 (FDA) |
2021 |
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Oraxol |
혈관육종 |
미국 (FDA) |
2018 |
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연조직육종 |
유럽 (EMA) |
2019 |
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LAPSGLP-2 Analog |
단장증후군 |
미국 (FDA) |
2019 |
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유럽 (EMA) |
2019 |
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한국 (식약처) |
2019 |
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희귀 소아 질병(RPD) |
미국 (FDA) |
2020 |
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HM43239 |
급성 골수성 백혈병 |
미국 (FDA) |
2018 |
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한국 (식약처) |
2019 |
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LAPShGH |
성장호르몬 결핍증 |
유럽 (EMA) |
2018 |
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LAPSGlucagon Analog |
선천성 고인슐린증 |
미국 (FDA) |
2018 |
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유럽 (EMA) |
2018 |
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한국 (식약처) |
2018 |
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인슐린 자가면역 증후군 |
유럽 (EMA) |
2020 |
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희귀 소아 질병(RPD) |
미국 (FDA) |
2020 |
한미약품에 따르면 LAPSTriple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제로, 글루카곤은 직접적으로 섬유화를 억제하는 기능을 한다. 이와 함께 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GLP-1 및 GIP를 동시에 타깃해 염증, 섬유화 모두에 치료효과를 보이는 장점이 있다는 것이다. 한미약품은 특발성 폐섬유증 동물 모델에서 LAPSTriple Agonist의 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다고 강조했다.
한미약품 대표이사 권세창 사장은 “NASH 등 복합적인 간 질환에서 의미있는 효과를 나타내는 LAPSTriple Agonist가 FDA로부터 폐질환에서의 가능성도 인정받게 됐다”며 “미충족 의학적 수요가 높은 염증 및 섬유화 분야에서도 고통받는 환자들을 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다”고 말했다.
