[헬스코리아뉴스 / 박민주] 한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 '세계 혈우인의 날'을 맞아 '베네픽스의 주 1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래'를 주제로 15일 온라인 기자간담회를 열고 자사의 혈우병 B 치료제 '베네픽스®'(노나코그-알파)의 경쟁력과 강점에 대해 설명했다.
지난 2월 식품의약품안전처로부터 주 1회 투여의 일상적 예방요법 적응증을 추가 승인받은 '베네픽스'는 최초의 9인자 유전자 재조합 혈우병 치료제로서 20여 년간 소아 및 성인 혈우병 환자의 보충요법과 예방적 치료에 사용되어 왔다.
이날 강연을 맡은 대구가톨릭대학교병원 최은진 교수는 베네픽스 주 1회 100IU/kg 예방요법의 효과와 안전성을 평가한 임상 연구에 대해 설명했다. 베네픽스 주1회 예방요법은 보충요법 대비 연간 출혈 발생률을 94% 감소시킨 것으로 나타났다. 절반에 가까운 48%의 환자는 자연 출혈을 경험하지 않았고, 전체적으로 주 1회 투여 예방 요법과 주 2회 투여 예방 요법 간의 차이는 통계적으로 유의하지 않았다. 또한 혈전 생성이나 FIX 항체 발생과 관련된 부작용은 보고되지 않았으며, 이상 반응으로 인해 연구를 중단한 환자도 없었다.
최 교수는 "베네픽스의 주 1회 예방요법을 통해 얻을 수 있는 장점은 무척 많다"며 "순응도가 좋고, 적은 투약 횟수로 감염 위험성이 낮아 환자 개인 삶도 향상될 수 있다"고 설명했다. 또한 "정맥주입로 확보에 어려움을 겪고 있는 환자에게 예방요법을 적용할 경우, 투약 횟수가 감소하기 때문에 치료가 훨씬 용이해진다"고 덧붙였다.
특히 관절 출혈이 줄면서 출혈 사례가 주는 것이 예방 요법의 큰 장점이라고 강조했다. 소아 청소년기의 혈우병 환자의 경우, 신체 활동을 통한 사회성 발달이나 자존감 형성이 무척 중요하기 때문에 해당 연령층에 예방 요법을 적용해 출혈을 줄이는 것이 큰 장점일 수 있다는 것이 최 교수의 설명이다.
한편 혈우병은 유전적 원인으로 응고인자가 결핍돼 지혈이 어려워지는 희귀 출혈 질환이다. 결핍된 응고 인자에 따라 혈우병A(제8 혈액응고인자 결핍)와 혈우병B(제9 혈액응고인자 결핍)로 분류된다. 혈우병 치료는 출혈이 있을 때마다 응고인자를 투여하는 보충요법과 주기적인 투여를 통해 혈중 응고인자 활성도를 유지하는 예방요법이 있다.