식약처, 기적의 혈액암 치료제 ‘킴리아’ 시판허가
식약처, 기적의 혈액암 치료제 ‘킴리아’ 시판허가
노바티스의 세계 첫 1인 맞춤 항암제, 1호 첨단바이오의약품 승인

죽어가는 재발성·불응성 혈액암 환자 살리는 기적의 약물 평가
  • 임대현
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2021.03.05 11:18
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식약처가 5일 한국노바티스의 세계 첫 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주(티사젠렉류셀)’를 '첨단재생바이오법'에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 승인했다.
식약처가 5일 한국노바티스의 세계 첫 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주(티사젠렉류셀)’를 '첨단재생바이오법'에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 승인했다.

[헬스코리아뉴스 / 임대현] 죽음을 앞둔 혈액암 환자를 살릴 수 있다하여 백혈병치료제 ‘글리벡’에 이어 또 하나의 기적의 약물로 평가받고 있는 세계 첫 1인 맞춤형 CAR-T 치료제 ‘킴리아’가 드디어 국내에서도 시판허가를 받았다.

식품의약품안전처는 5일 한국노바티스가 허가 신청한 세계 최초의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주(티사젠렉류셀)’를 '첨단재생바이오법'에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 승인했다고 밝혔다.

‘키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor) T세포’는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포이다.

‘킴리아주’는 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제이다.

이 약은 다른 치료제를 선택하는 것이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에게 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제로, 미국에서는 의약품(Breakthrough designation)으로, 유럽에서는 우선순위의약품(PRIME)으로 각각 지정된 후 허가받았다.

국가별 허가일은 미국 2017년8월, 유럽 2018년8월, 일본 2019년3월 등이다.

노바티스에 따르면 이 항암제는 세포∙유전자∙면역치료제의 특성을 모두 갖춘 항암제로, 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해에 이르게 하고, 지속적인 반응을 보인다.

재발성∙불응성인 ▲미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL, Diffuse Large B Cell Lymphoma)과 ▲25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병(pALL, pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia) 환자에 사용한다. 

DLBCL과 ALL은 대부분 표준 항암화학요법으로 치료되지만 일부 소수의 환자는 치료에 반응이 없거나 재발을 경험한다. 재발성∙불응성 환자들 중 조혈모세포 이식 등의 2차 치료에도 실패한 경우 기대 여명이 약 6개월에 불과하다. 킴리아는 더 이상 치료 옵션이 없는 재발성∙불응성인 DLBCL과 pALL 환자들에게 장기 생존은 물론 일상 복귀까지 기대할 수 있는 새로운 항암제로 알려졌다.

식약처는 "첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했다"며 "혈액암 분야 의료현장 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 해당 제품의 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다"고 밝혔다.

특히 이 약은 '첨단재생바이오법' 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로, 이상사례 현황에 대해 투여일로부터 15년간 장기추적해야 하며, 최초 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.

장기추적조사는 줄기세포 또는 동물의 조직·세포를 포함하는 첨단바이오의약품이나 투여 후 일정기간동안 이상사례의 발생 여부를 확인할 필요가 있을 경우 5~30년 이내의 추적 기간을 부여할 수 있다.

식약처는 “이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것이라 기대한다”며 “국민이 안심할 수 있도록 첨단바이오의약품의 세포 채취부터 사용 후 단계까지 안전하게 관리해 나가겠다“고 약속했다.

 

“항암제 역사상 없었던 원샷 치료 맞춤약”

“죽음 앞둔 혈액암 환자 살린 기적의 약물” 

킴리아에 대한 극찬은 의료계에서도 쏟아지고 있다.

서울대병원 혈액종양내과 윤성수 교수는 “킴리아는 그동안 항암제 역사상 없던 새로운 기전의 혁신적인 1인 맞춤형 치료제이자 1회 치료로 끝나는 원샷 치료제로, 이미 2번 이상의 치료와 이식에 실패해 기대 여명이 3~6개월에 불과한 재발성∙불응성 DLBCL 환자들에게 단 1회 치료로 완전 관해에 도달해 생존율을 높일 수 있다”고 말했다.

윤 교수는 이어 “킴리아는 생존기간 향상뿐 아니라 1회 치료로 환자의 병원 방문을 줄여 환자와 다른 가족 구성원이 일상생활로 복귀할 수 있도록 돕는다는 점에서도 큰 의미가 있다”고 덧붙였다.

연세대 세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수는 “킴리아는 죽음을 목전에 두었던 어린 ALL 환자들에게 새 인생을 안겨줄 수 있는 기적의 치료제로, 처음 CAR-T 임상에 참여했던 미국의 소아 ALL 환자는 치료 후 현재까지 8년간 완전 관해 상태를 유지해 학교를 다니며 평범한 일상생활을 영위하고 있다”고 전했다.

그러면서 “국내 재발성∙불응성 ALL 환자는 극히 드물지만 매년 발생하는 이 소수의 어린 환자들은 생명을 두고 사투를 벌이는 만큼 신속한 킴리아 치료가 가능한 환경 조성을 위해 정부, 제약사, 의료계가 함께 노력해 한국에서도 유사한 사례가 나오길 기대한다”고 말했다.

한국노바티스 신수희 항암제사업부 총괄은 “한국노바티스는 혁신적인 CAR-T 치료제인 킴리아가 국내 허가와 함께 첨바법 1호 치료제로 국내 재발성∙불응성 DLBCL, pALL 환자에게 쓰일 수 있게 되어 매우 고무적”이라며, “도입 후 가능한 빠르게 CAR-T 치료가 가능하도록 병원 등 관련 기관과 긴밀하게 협력하여 치료센터 셋팅을 완료할 예정”이라고 말했다.

더불어 “여명이 6개월로 하루가 시급한 환자들이 킴리아 치료를 받을 수 있도록 신속한 환자 접근성 향상을 위해 정부 기관에 적극적으로 협조하고 최선을 다하겠다”고 약속했다.

킴리아는 2017년 8월 전세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 데 이어 국내를 포함한 캐나다, 스위스, 일본, 호주, 독일 등 28개국에서 승인 받아 사용되고 있다.


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