난치병 정복 한국형 첨단재생의료 시동 걸었다
난치병 정복 한국형 첨단재생의료 시동 걸었다
정부, 제1차 첨단재생의료·첨단바이오의약품 기본계획 심의 의결

10년간 6천억 규모 국가 R&D 예산 투자, 전주기 기술발전 지원
  • 임대현
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2021.01.21 17:32
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[헬스코리아뉴스 / 임대현] 난치병 치료를 위한 한국형 첨단재생의료사업이 급물살을 탈 전망이다. 첨단재생의료가 실현되면 앞으로 파킨슨병 등 난치병을 앓고 있는 환자들은 지정 의료기관을 통해 줄기세포나 유전자치료 등을 받을 수 있는 길이 열린다. 

정부는 21일 오후 한국프레스센터 20층 내셔널프레스클럽에서 권덕철 보건복지부 장관 주재 제1차 ‘첨단재생의료 및 첨단 바이오의약품 정책심의위원회를 개최하고, 첨단재생의료 분야 발전을 위한 향후 5년간(2021~2025)의 전망(비전)과 추진전략을 담은 기본계획을 심의·의결했다.

첨단재생의료는 살아있는 세포등을 사람에게 이식하여 손상된 인체조직을 대체하거나, 재생하여 질병을 치료하는 차세대 의료기술이다. 인체 세포를 함유한 세포치료제·유전자치료제·조직공학제제 등의 첨단바이오의약품을 이용한 치료도 여기에 포함된다.

첨단재생의료는 현재 치료법이 없는 희귀·난지질환자 등에 새로운 치료대안이 될 수 있고, 성공할 경우 한 번의 치료로도 효과가 지속되는 등 다양한 확장 가능성을 지닌 미래의 핵심의료기술로 평가받고 있다.

 

첨단재생의료 적용을 통한 해외 성공사례
첨단재생의료 적용을 통한 해외 성공사례

이에따라 우리나라도 2020년 8월 28일 '첨단재생바이오법' 시행을 통해 빠르게 변화하는 첨단재생의료 분야에 적합한 새로운 규제 및 지원체계를 위한 법적기반을 마련했다. 이른바 2019년 8월 제정된 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(첨단재생바이오법 또는 첨바법)이 그것이다.

이 법에 따라 우리나라는 K-재생의료(Korea-Advanced Regenerative Medicine) 첫 5개년 기본계획을 수립했다.

기본계획은 2021년부터 2025년까지 5년 동안 신뢰받는 첨단재생바이오 안전관리체계를 토대로, 글로벌 수준의 첨단재생의료 기술개발 및 산업경쟁력을 확보하여 첨단재생바이오 분야에서 아시아 선도국가로 도약한다는 목표를 제시했다.

이를 위해 3대 추진전략별 9개 주요 정책과제도 마련했다. 그 내용은 아래와 같다.

ㅇ 국가차원의 재생의료 임상연구 통합 심의·관리, 첨단바이오의약품에 대해 재생의료 특성에 맞는 규제과학지원체계 구축을 통해 신뢰받는 첨단재생의료 안전관리체계를 마련할 계획이다.

ㅇ 첨단재생의료 임상연구를 통해 첨단의료기술의 안전성· 유효성에 대한 과학적 근거 축적, 사회적 신뢰 확보를 통해 단계적으로 희귀 또는 난치질환에 대한 치료접근성 확대를 추진할 계획이다.

ㅇ 빠르게 변화하는 첨단재생의료 기술변화를 선도할 수 있도록 국가 R&D 투자 규모를 연간 1천억원대 이상으로 확대하여 세계적 수준과 격차가 있는 유전자치료 개발 등에 적극적으로 투자할 계획이다.

ㅇ또한, 치료제 생산에 필수적인 소재·부품·장비의 자급화 및 생산기술 혁신, 지역 바이오 클러스터와 연계한 공공 연구·제조 인프라 구축, 시장수요에 적합한 인력양성 지원 등 산업기반도 단계적으로 확충한다.

 

첨단재생바이오 안전관리 제도화

이날 심의·의결된 기본계획에 따르면 앞으로 모든 첨단재생의료 임상연구는 국가 차원의 통합·심의 관리체계를 구축하고, 연구계획 심의부터 연구종료 후 사후관리까지 전(全) 주기에 걸쳐 안전관리가 강화된다. 국내 최고 전문가로 구성된 국가 소속 중앙 심의위원회에서 연구계획의 적합 여부를 심의하고, 임상연구정보시스템 구축을 통해 연구수행 데이터를 체계적으로 수집해 연구대상자에 대한 안전관리를 실시한다.

정부는 첨단재생의료의 원료인 인체세포등의 채취부터 공급시까지의 처리·운반 전(全) 과정을 임상연구정보시스템을 통해 기록·관리할 예정이다.

 

첨단재생의료 임상연구 관리체계
첨단재생의료 임상연구 관리체계

연구수행 중 또는 연구종료 후에도 필요하면 심의위 심의를 거쳐 첨단재생의료안전관리기관을 중심으로 연구대상자의 건강상태, 치료유효성, 이상반응 등 장기추적조사를 실시하게 된다.

식약처는 첨단바이오의약품 전문 심사·관리체계를 마련한다. 재생의료의 원료물질인 인체세포등을 전문 취급하는 업종을 신설하고, 기존 합성의약품과 차별화된 품질관리체계를 구축한다.

허가·심사인력 확충, 선진국형 공동심사 제도 도입 등을 통해 국제적 수준에 부합하는 전문적 허가심사체계를 구축하는 한편, 시판 후 제품에 대한 품질평가 실시, 장기추적조사 실시에 따른 기록·관리 정보시스템 구축 등 재생의료 특성에 맞는 사후 관리체계도 마련할 계획이다.

빠르게 변화하는 첨단재생의료 기술속도에 부합할 수 있도록 정책지원체계도 강화된다. 그 일환으로 재생의료 학회, 보건복지인력개발원 등과 협력하여 임상연구 참여인력 대상 교육프로그램을 마련하여 운영한다.

유망기술군 대상 시장진입 규제체계 연구를 선제적으로 수행하고, 해외 또는 임상연구를 통해 안전성·유효성이 입증된 약제·시술 등 시장진입 가능성이 높은 기술에 대해서는 실제 시장진입 시 진료접근성에 차질이 없도록 건강보험 급여화 방안을 체계적으로 준비할 계획이다.

첨단바이오의약품 개발자 지원을 위해 기업 애로사항 등을 한 곳에서 접수하여 일괄(원스탑)으로 지원하는 통합창구를 마련하고, 애로사항 접수·해소뿐만 아니라 해외 규제정보 안내, 민간투자 유치, R&D 투자, 기술협력 지원 등 국내기술의 상용화를 촉진하는 전문 상담(컨설팅) 서비스도 제공할 계획이다.

 

첨단재생의료 임상연구 · 치료접근성 확대의료 임상연구·치료접근성 확대

정부는 올해 본격 시행되는 첨단재생의료 임상연구부터 활성화한다는 방침이다.

상급종합병원부터 병원급까지 재생의료기관 지정의 단계적 확대를 통해 임상연구 기반(인프라)를 강화하고, 예비타당성 조사를 통해 현재 연간 120억 원 수준의 임상연구 예산지원 규모를 2023년 이후 2배 이상 수준으로 확대하고, 건강보험 지원도 연계할 계획이다.

임상연구를 통해 안전성·유효성이 입증된 기술들에 대해서는 치료 접근성을 단계적으로 확대한다. 일례로 신의료기술평가 내 혁신의료기술 제도를 적극 활용하여 병원에서의 의료시술로 진입이 가능한 기술은 신속 진입을 지원하고, 재생의료안전관리체계 내 제한적 시술로 허용 가능한 방안 등도 검토한다는 계획이다.

공공 또는 민간의 각종 환자지원 프로그램을 활성화하는 한편, 사회취약계층 치료기회 확대를 위해 국가 예산지원 확대 외 별도의 재원마련 방안도 검토할 계획이다.

정부는 정확하고 투명한 정보 제공 등 첨단재생의료에 대한 사회적 신뢰를 제고한다는 계획이다. 이를 위해 첨단재생의료에 대한 부정확한 정보 확산 방지를 위한 대국민 정보포털을 구축·운영하고 과학기술이 법적, 윤리적, 사회적으로 미치는 영향에 대한 연구 수행을 통해 첨단재생의료 관련 윤리적 이슈의 공론화 기제를 마련하고, 해결책을 모색할 방침이다. 

건강보험법이나 약사법의 사각지대에 있어 국민 보건에 위해를 주는 시술 행위에 대해서는  주요 불법 유형에 대한 지침(가이드라인)을 마련하여 지자체에 제공하고, 지자체, 지방식약청, 건강보험심사평가원 등과 함께 점검을 추진하는 등 관리를 강화한다.

 

기술촉진 혁신생태계 구축

정부는 기술변화를 선도할 수 있는 원스톱 규제·지원체계도 구축키로 했다. 첨단재생바이오 정책위원회를 지휘본부(컨트롤타워)로 하여 각 부처 소관 정책과제들에 대한 이행실적을 지속 관리하는 한편, 해외 주요국에 소재한 민·관 인프라를 연계하여 국내기업 해외진출, 국제 공동연구 실시 및 연계망(네크워크)을 활성화한다. 

규제개선 논의가 속도감 있게 이루어질 수 있도록 산·학·정부간 실무단(워킹그룹)도 구성·운영한다. 

특히 재생의료 규제자유특구 지정 추진을 위해, 복지부, 식약처 등이 지방자치단체와 컨설팅하여 특구계획안을 마련하고, 임상연구정보시스템에 축적된 데이터를 활용하여 첨단재생의료 연구 활성화 및 치료제 개발 등을 촉진할 수 있도록 제도적, 기술적 지원방안도 마련한다.

해외 혁신기술 대상 특허·기술 비법(노하우) 협력체계 구축을 통해 국내 유망기업 및 연구기관의 기술을 적극 지원하는 방안도 담았다. 예컨대 아직 기술경쟁력이 부족하고 임상적용까지 기초연구가 더 필요한 조직공학의 경우 해외의 기초·원천기술 특허, 기술이전에 대한 적극적 기술협력 제휴를 추진키로 했다.

정부는 이러한 일련의 사업추진을 위해 국가 연구개발(R&D) 투자를 대폭 확대키로 했다. 앞으로 10년간 5955억 원 규모의 국가 R&D 투자를 추진하여 첨단재생의료 분야 전주기 기술발전을 지원하겠다는 것이다. 이를 통해 세포치료제의 기술경쟁력은 지속 강화하되, 세계적 수준과 격차가 있는 유전자치료제 등에 대한 투자를 확대될 계획이다.

첨단재생바이오 연구개발에 필요한 범용 소재·부품·장비는 선별하여, 자급화를 위한 별도의 지원사업도 추진할 계획이다. 현재 우리나라는 국내 바이오기업이 소비하는 배지는 연간 약 2000억 원 규모로 대부분 수입에 의존하고 있다. 

첨단재생바이오 분야 중소기업에 대해서는 중기부의 R&D 지원 대상 품목군 확대를 통해 지원규모를 확대할 계획이다.

정부는 제조기반도 단계적으로 확충할 방침이다. 기업창업 지원을 위해 창업 초기(스타트업) 공용 연구장비, 개방형 사무공간 제공 등 공공 활용 인프라 지원 사업을 확대하고, 우수 연구자의 창업을 지원하는 창업컨설팅을 활성화하고 개별기업의 제조비용 절감을 위한 범용생산, 표준 공정효율 등 생산기술 혁신을 위한 기술개발사업을 추진한다.

 

첨단재생바이오 전주기 기반기술 개념도
첨단재생바이오 전주기 기반기술 개념도

개별기업 차원에서 투자위험이 높은 시설·장비 구축의 규모의 경제 문제 해소를 위해 공공 연구·제조 인프라 기능은 확대키로 했다. 예컨대 국립줄기세포재생센터와 오송 첨단의료복합단지 내 인프라를 확대하여 세포 배양, 보관 및 세포주 분양 등 공공 세포뱅킹 서비스를 실시하고 현재 세계적으로 가장 임상시험 수요가 높은 세포·유전자치료제 개발을 지원하는 통합 플랫폼 기능을 확충한다는 방침이다.

정부는 세계 바이오 시장의 성장 속도에 대응할 수 있는 인적자원 배출을 위해 시장 수요 중심의 전문인력 양성체계도 지속 지원한다.

권덕철 장관은 이날 심의위원회에서 ”5개년 계획의 최종 목표는 새로운 치료기술 개발로 희귀·난치질환으로 고통받는 국민들에게 보다 나은 치료방법을 제공하는 것”이라며 “국민들께 신뢰받는 안전관리체계 구축을 통해 그간 다소 뒤쳐진 우리의 기술경쟁력을 향후 5년 동안 세계수준으로 도약시켜야 하는 과제가 주어졌다”고 말했다.

그러면서 “이번에 수립한 제1차 기본계획을 토대로 식품의약품안전처를 비롯한 관계부처와의 적극적인 협력을 통해 첨단재생의료에 대한 기대로 현실로 바꾸어 나갈 수 있도록 적극 지원하겠다”고 밝혔다.

 

기본계획 QnA

 

1. 기존 식약처의 의약품 개발을 위한 임상시험과 첨단재생의료 임상연구의 차이점은 무엇인가요?

□임상시험은 의약품 개발을 위해 의약품의 안전성·유효성을 확인하는 시험으로

○ 개발계획, 임상시험계획서 등을 제출하여 식약처의 임상시험 승인이 필요합니다.

□ 반면, 첨단재생의료 임상연구는 새로운 치료제 후보물질 등을 연구목적으로 적용할 수 있도록, 연구자(재생의료기관) 주도로 실시합니다.

* 소수를 대상으로 한 가능성 확인 연구로, 임상시험 단계와 정확히 매칭하기는 어려우나 통상 1~2상 수준으로 분류

□「첨단재생바이오법」에 따라 첨단재생의료 분야에 대해서는 별도의 관리체계를 통한 임상연구 제도가 신설되었습니다.

[임상시험 제도와 첨단재생의료 임상연구 제도 비교]

구 분

임상시험(식약처)

첨단재생의료 임상연구

(복지부)

제약사 주도

연구자 주도

수행 주체

제약회사

연구자

연구자

재생의료기관

(연구자)

목적

허가용

허가용

학술연구용

학술 전용

(非상업용)

대상 물품

의약품 전체

의약품 전체

의약품(첨단재생의료 임상연구에 해당하는 의약품 제외)

첨단재생의료

(세포,유전자,조직공학치료 등)

수행 방식

제약사 신청

연구자(실시기관) 신청

재생의료기관에서 신청

(소속 연구자 주도)

관련 법령

ㆍ「약사법」

ㆍ「의약품 등의 안전에 관한 규칙」(총리령)

ㆍ「의약품 임상시험 등 계획 승인에 관한 규정」(식약처 고시)

「첨단재생바이오법」 법령

 

2. 대형병원만 첨단재생의료 임상연구가 가능한가요?

□의료기관이 첨단재생의료 임상연구를 수행하기 위해서는 첨단재생바이오법에 따라 2가지 요건 충족이 필요합니다.

①‘첨단재생의료실시기관’으로 지정(재생의료기관)받을 것(법 제10조)

②임상연구 심의위* 심의를 거쳐 연구계획 적합통보를 받을 것(법 제12조)

* 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(법 제13조)

□상급종합병원과 같은 대형병원뿐만 아니라, 1·2차 의료기관도 법령에 따른 시설, 장비, 인력 등 지정요건을 갖춘다면 첨단재생의료실시기관으로 지정받을 수 있습니다.

 

3. 첨단재생의료 임상연구의 절차는 어떻게 되나요?

재생의료기관

 

▪ 고·중·저 위험도 등 연구계획 작성 관련 심의위 사무국에 문의
연구계획서 작성, 사무국에 제출

임상연구심의위원회사무국

 

▪ 재생의료기관에 연구계획서 보완 요청
▪ 연구계획서 공식 접수 (* 공식 접수 이후 60일 처리 원칙)
연구계획서 검토 전문위원회 배정
▪ 사무국에서 전문위원들과 수시회의를 통해 검토보고서 작성

임상연구심의위원회

 

심의위원회 개최 (전문위원장검토보고서 심의위 보고)
심의위에서 적합여부 심의·의결

심의위원회사무국

 

재생의료기관승인 통보
* 임상연구 승인건에 대해 복지부에 예산지원 신청 가능

재생의료기관

 

연구계획에 따라 임상연구 실시
▪ 연구 수행 중 임상연구 데이터 기록·보고 등 안전관리 수행

 

4. 첨단재생의료 임상연구 제도 외 첨단재생의료 치료가 가능한가요? 

□첫 번째, 병원에서 식약처로부터 첨단바이오의약품으로 허가된 제품을 치료에 사용하는 경우가 있습니다.

□두번째, 인체세포 등을 최소 조작*하는 경우에는 「의료법」 상의 신의료기술 평가제도를 통해 인정*받으면 가능합니다.

* 세포ㆍ조직을 생물학적 특성이 유지되는 범위에서 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등의 최소한의 조작을 통하여 시술하는 경우

[줄기세포치료 신의료로기술 인정 현황]

구 분

분류

대상질환

승인일

비고

신의료

기술

자가 골수

줄기세포 치료술

근골격계 질환

(연골결손)

’12.1.2

(No.183)

-

자가 골수

줄기세포 치료술

중증 하지허혈

’13.2.28

(No.274)

-

자가 골수 줄기세포 치료술

허혈성 심질환

(심근경색)

’13.11.22

(No.347)

-

제한적

의료기술

자가 말초혈액 줄기세포 치료술

심근경색

’14.10.1∼

‘17.9.30

가톨릭대 서울성모병원, 서울대병원, 연세대세브란스병원

자가 골수

줄기세포 치료술

당뇨병성 중증 하지허혈

‘18.1.1∼

’20.12.31

가톨릭대 서울성모병원, 서울대병원, 순천향대부천병원

자가 지방

줄기세포 치료술

퇴행성 관절염

‘18.5.1∼

’21.4.30

강남연세사랑병원

자가 골수 줄기세포 치료술

연골결손

‘20.10.1~’23.9.30.

건국대학교병원, 메디플렉스 세종병원, 서울대병원, 보라매병원, 분당차병원, 강남성심병원, 한일병원

혁신의료기술(조건부 신의료)

자가 말초혈액 줄기세포 치료술

심근경색

‘20.12.1~’25.11.30.

「의료법」 제3조의4에 따른 상급종합병원 중 한국보건의료연구원 원장에게 신고․접수한 의료기관

 

5. 첨단재생의료 임상연구시 환자로부터 비용을 받을 수 있나요? 

□첨단재생바이오법 제10조제5항에 따라 재생의료기관은 연구대상자(환자)에 대해 임상연구와 관련된 비용청구가 불가능합니다.

○ 이에 국가 R&D 예산지원을 통해 재생의료기관의 임상연구 수행을 지원할 계획으로, 중장기적으로는 예비타당성 조사를 거쳐 공적 예산 지원규모를 확대하려고 합니다.

* 현재 3년간(’21~’23) 340억원 규모 확보(’21년 100억 원)

○또한, 공익적 임상연구 지정 등에 따라 건강보험을 통한 지원을 확대하고, 주요국의 사례를 참고해 공적 예산지원과 별도의 재원 방안 마련도 검토해나갈 계획입니다.


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