[헬스코리아뉴스 / 서정필] 미국 식품의약국(FDA)는 15일(현지시간) 덴마크의 생명공학회사 젠맙(Genmab)의 ‘다잘렉스 파스프로’(Darzalex Faspro, 성분명 다라투뮤맙·히알루로니다제-fihj/daratumumab·hyaluronidase-fihj)를 성인 경쇄 아밀로이드증(AL Amyloidosis) 치료제로 승인했다. 이 분야에 대한 FDA 치료제 승인은 이번이 처음이다.
‘다잘렉스 파스프로’는 혈액암치료 정맥주사제 ‘다잘렉스’(Darzalex)를 미국 할로자임 테라퓨틱스社의 ‘인핸즈’ 약물 전달 기술을 이용해 피하주사제형으로 개발한 약물이다. 앞서 지난해 5월 다양한 유형의 다발성 골수종 치료제로 승인받았으며 이번 승인으로 ‘성인 경쇄 아밀로이드증’의 최초이자 유일한 치료제가 됐다.
아밀로이드증은 체내 단백질 형성과정의 문제로 이상이 생겨 다양한 장기와 조직에 아밀로이드가 쌓여 기능을 저하시키고 심할 경우 장기 기능을 상실하게 하는 질환이다. 대부분의 단백질은 생성되는 비율과 같은 비율로 분해돼 잉여물질이 생기지 않지만 아밀로이드 침전물은 형태 상 매우 안정적이기 때문에 분해되지 않고 계속해서 쌓이게 된다. 주로 심장·신장·간·비장·위장 등에 침전되는 경우가 많다.
이중 ‘성인 경쇄(가벼운 체인) 아밀로이드증’은 아밀로이드증 중에서도 진단이 힘들고 진단되더라도 예후가 좋지 않다.
이번 승인은 새로 진단된 성인 경쇄 아밀로이드증 환자 388명을 대상으로 실시한 안드로메다(ANDROMEDA) AMY3001 임상 3상 결과를 근거로 이뤄졌다.
이번 임상에서는 기존 보르테조밉(bortezomib)·시클로포스파미드(Cyclophosphamide)·덱사메타손(dexamethasone) 병용요법(VCd)에 다잘렉스 파스프로를 함께 사용한 그룹과 기존 VCd요법만을 사용한 그룹의 혈액학적 완전 반응을 달성한 환자의 비율을 비교했다.
연구결과 다잘렉스 파스프로를 추가한 그룹은 혈액학적 완전반응률 53%를 달성해 VCd 요법 처지 그룹 18%보다 3배 높은 효과를 보였다.
젠맵社는 “AL 아밀로이드증은 지금까지 승인된 치료법이 없었던 치명적인 혈액 질환이었다”며 “이번 승인은 이 병을 앓고 있는 환자들의 치료에 중대한 전진”이라고 밝혔다.
