[단독] FDA, 전신경화증 치료제 ‘TMB-003’ 희귀의약품 지정
[단독] FDA, 전신경화증 치료제 ‘TMB-003’ 희귀의약품 지정
팀버 파마슈티컬즈 개발 ... ‘시택스센티’ 국부적 전달 약물

피부에만 국소적으로 전달돼 간 손상 등 부작용 막아

2022년 임상시험계획(IND) 신청서 제출 예정
  • 서정필
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2021.01.15 08:09
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[헬스코리아뉴스 / 서정필] 미국 FDA(식품의약국)는 12일(현지시간) 미국 제약사 팀버 파마슈티컬즈(Timber Pharmaceuticals)의 전신경화증(Scleroderma) 치료제 ‘TMB-003’을 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정했다.

전신 경화증은 피부에 콜라겐이 과도하게 침전돼 피부와 다른 결합 조직 사이에 염증을 만들어 내는 만성 자가면역질환(autoimmune disorder)이다.

인체에 가장 풍부한 단백질인 콜라겐은 뼈, 근육, 피부, 힘줄에서 주로 발견되며 피부에 힘과 탄력을 만드는 역할을 하지만 과도하게 생산될 경우 피부를 두껍게 굳게 하거나 위나 간 등 각 장기의 기능에까지 문제를 일으킨다.

‘TMB-003’은 내피 수용체 길항제(endothelin receptor antagonist) ‘시택스센틴’(Sitaxsentan)을 국부적으로 전달하는 경구약물로 전신 경화증을 치료한다.

팀버 파마슈티컬즈는 “앞서 시탁센탄을 주성분으로 한 경구약물로 화이자의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘테린’(Thelin)이 판매된 적이 있는데, 시판 후 간이 치명적으로 손상될 수 있으며 저혈압을 유발한다는 부작용이 밝혀져 화이자가 스스로 시장에서 철수시킨 적이 있다”며 “TMB-003은 기술 개발을 통해 몸 전체에 전달되지 않고 피부에만 국소적으로 전달되도록 만들었기 때문에 부작용 없이 치료효과를 거둘 수 있을 것”이라고 밝혔다.

존 코코니스(John Koconis) 팀버 파마슈티컬즈 대표는 “현재 전신경화증의 피부 증상에 대한 FDA 승인 치료법은 없다”며 “TMB-003의 이번 희귀의약품 지정을 매우 기쁘게 생각하며 조만간 임상 연구에 돌입할 것이다. 2022년에 임상시험계획서(Investigational New Drug application, IND)를 FDA에 제출할 것”이라고 말했다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만 명 이하인 질환의 치료제에 한해 빠른 임상 개발 및 허가를 지원하기 위해 희귀의약품 지정제도를 운영하고 있다. 희귀의약품으로 지정되면 임상 시험에 대한 세금 공제 혜택이 주어지며, 최종 승인을 획득할 경우, 7년간의 배타적 판매권을 포함한 인센티브도 받을 수 있다.


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