사노피 알프로릭스, B형 혈우병 출혈 개선
사노피 알프로릭스, B형 혈우병 출혈 개선
B형 혈우병 환자 5년치 리얼월드 데이터 확인

예방요법 전환 환자 81% 투여 간격 연장, 3상 임상 연구 결과 일관된 효과
  • 최양수
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2020.11.26 11:01
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B형 혈우병 치료제 알프로릭스.
B형 혈우병 치료제 알프로릭스.

[헬스코리아뉴스 / 최양수] 사노피(Sanofi)의 B형 혈우병 치료제 알프로릭스가 5년간의 리얼월드 데이터(RWD·Real World Data)를 통해 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자들의 출혈 개선, 치료순응도 향상, 투여 용량 감소를 확인했다.

이 연구는 10월 ‘혈우병’(Heamophilia)지를 통해 발표됐으며 미국 6개 혈우병 센터에서 알프로릭스로 예방요법(54명)과 필요시 투여 요법(10명)으로 6개월 이상 치료받은 B형 혈우병 환자 64명의 후향적 차트 분석을 통해 진행됐다.

혈우병은 혈액응고인자의 결핍으로 인한 출혈성 질환이다. 응고인자 활성도에 따라 중증(<1%), 중등증(1~5%), 경증(>5%)으로 분류한다. 2019년 기준 국내 혈우병 환자는 2509명으로 조사됐다. 혈액응고인자 8인자가 결핍된 A형 혈우병 환자가 1746명(69.6%)으로 가장 많으며 혈액응고인자 9인자가 결핍된 B형 혈우병 환자는 434명(17.3%)이다.

혈우병 환자들에게 가장 많이 발생하는 합병증은 관절병증이다. 국내 A형 혈우병 환자의 56.1%, B형 혈우병 환자의 35.9%가 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 세계혈우연맹은 혈우병성 관절병증을 막기 위한 예방적 치료를 추천하고 있다.

이번 연구의 목표는 다양한 환자 인구에서의 알프로릭스의 안전성 프로파일, 효과, 투여 간격 연장을 확인하는 것이었다. 64명의 치료 기간 중간값은 2.7년이었다(최소 0.5년, 최대 5년). 연구에 포함된 B형 혈우병 환자들의 44%(28명)는 ‘치료 부담을 덜기 위해’ 알프로릭스로 전환했다고 밝혔다. 이외에 기존 치료의 효과 부족, 정맥주사의 어려움 등을 치료제 전환의 이유로 들었다.

기존 치료에서 알프로릭스 예방요법으로 전환한 환자 32명 중 81%(26명)에서 투여 간격이 연장됐다. 연구 시작 전 기존 치료제로 예방요법을 시행한 환자의 53%(17/32명)은 치료제를 주 2회 투여했다.

연구 마지막 시점에서 알프로릭스로 예방요법을 시행한 69.8%(37/53명)가 주 1회 투여했고, 20.8%는 2주에 1회 투여했다(11/53명). 연구 시작 시점부터 알프로릭스로 예방요법을 시행한 환자 중 17%(9/53명)는 투여 기간을 연장했으며 74%(39/53명)는 기존 투여기간을 유지했다.

알프로릭스 예방요법군의 주당 치료제 투여 용량은 기존 치료제와 비교해 약 50% 감소했다. 기존 치료제 사용군에서 주당 치료제 투여 용량은 116.0IU/kg(90.0, 189.0)이었으며, 알프로릭스 전환 후 첫 투여에서 투여 용량 변화의 중간값(IQR)은 -56.0IU/kg(-112.0, -27.5)로 감소했다. 감소한 투여 용량은 연구 마지막까지 지속됐다.

알프로릭스 전환 후 중증 환자와 중등도 환자 모두 연간 출혈률이 유의하게 감소해(중증 환자 p=0.046, 중등도 환자 p=0.026) 알프로릭스의 3상 임상 연구인 B-LONG과 Kids B-LONG의 결과와 마찬가지로 일관된 주1회 예방요법의 낮은 연간출혈률을 확인했다.

알프로릭스 투여 전 환자 19명에서 53개의 표적 관절이 관찰됐으나 연구 종료 시점에서 32%(17/53개)의 표적 관절이 해소됐고 환자 47%(9/19명)에서 표적 관절이 보고되지 않았다. 알프로릭스로 중증 환자와 중등도 환자에서 복약순응도 또한 대부분 (30명/31명) 증가하거나 유지됐다.

사노피 젠자임의 의학부 디렉터인 조하나 전무는 “이번 연구를 통해 알프로릭스가 실제 임상 환경에서도 B형 혈우병 환자의 출혈을 개선하고 전반적인 치료제 사용과 투여 횟수를 감소시켜 치료의 편의성을 높였음을 확인할 수 있었다”며 “알프로릭스를 통해 환자의 개별 치료 목적에 맞는 개인 맞춤형 치료를 실현할 수 있을 것으로 기대한다”고 피력했다.

알프로릭스는 2014년 FDA로부터 시판 승인을 받고 2017년 5월 식품의약품안전처로부터 B형 혈우병 환자에서의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 치료제로 국내 시판 허가를 받았다. 올해 3월 사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임 희귀혈액질환사업부를 통해 국내에 출시됐다.


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