새로운 다낭콩팥병 치료제에 대한 소회
새로운 다낭콩팥병 치료제에 대한 소회
  • 정연순
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2020.09.01 18:46
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고신대복음병원 다낭콩팥병클리닉(신장내과) 정연수 교수

[헬스코리아뉴스 / 정연순] 상염색체우성유전 다낭콩팥병 또는 다낭신장병(ADPKD/이하 다낭콩팥병)은 오랫동안 “부모를 닮아서 콩팥이 좋지 않아...”라는 말로 체념하면서 사는 병이었다. 하지만 최근에는 다낭콩팥병의 진행속도를 둔화시킬 수 있는 새로운 약제가 등장하면서 체념보다는 적극적 전투에 나선 환자들이 증가하고 있다. 이 새로운 약제(신약)의 이름은 ‘톨밥탄’이다. 필자가 사용해 본 ‘톨밥탄’이란 약물은 이렇다.  

첫째, 지난 2018년 4월 미국 FDA(식품의약국)에서 세계 최초로 상염색체우성 ADPKD 치료제로 승인받은 톨밥탄은 바조프레신 수용체를 차단하는 약이다. 우리 몸에서 수분이 부족하면 분비되는 바소프레신이 콩팥 물혹의 성장에 주된 역할을 한다. 이 바소프레신이 작용하기 위해서는 수용체에 먼저 붙어야 하는데 톨밥탄은 수용체 자체를 차단하여, 바소프레신이 분비되더라도 물혹에 영향을 주지 않도록 하는 약이다.

둘째, 콩팥의 물혹을 없애는 약물이 아니다. 물혹의 성장을 차단하는 약이 아니라 억제시키는 약이다. 임상연구들에서 낭종의 성장을 억제시켜 콩팥기능을 보존하는 효과를 보였다. 대조군(약을 쓰지 않고 비교한 환자들)에 비해, 물혹의 성장과 콩팥기능 저하를 약 50% 억제하는 효과를 보였다.

셋째, 모든 다낭콩팥을 가진 환자가 치료대상은 아니다. 톨밥탄은 빠르게 진행하는 다낭콩팥병의 위험성을 가지고 있는 성인환자에서 콩팥기능이 천천히 저하되도록 하는 약이므로 빠르게 진행하는 다낭콩팥병 환자가 치료대상이다. 다낭콩팥병은 동일한 유전자를 갖고 있어도 부모형제 사이에도 질병의 양상이 다양하게 나타날 수 있다. 일반적으로 위험인자를 많이 가지고 있는 환자일수록 콩팥기능이 빨리 감소하여 상대적으로 젊은 나이에 투석이나 이식수술을 해야한다. 콩팥의 총부피가 큰 환자, 35세 이전에 고혈압 또는 요로계 합병증이 발생한 환자, 특정유전자 변이를 가진 경우 등이 위험인자가 된다.

넷째, 약물과 연관된 부작용이 흔한 약물이다. TEMPO(3:4) 연구에 따르면 적어도 하나 이상의 수분이뇨(소변량 및 횟수가 증가하는 증상)와 연관된 부작용을 경험한 환자가 78%에 이른다. 하지만 이러한 부작용은 수주 내지 수개월 사이에 호전을 보인다. 간독성이 발생하여 약을 중지하는 경우도 있다.

이 글의 결론은 한번쯤 톨밥탄 치료를 생각해 볼 수 있다는 것이다. 치료하기로 결정하든, 하지 않기로 결정하든지 적어도 치료결정의 기회를 가져야 한다는 것이다. 더 이상 체념하고 묻어 둘 질환이 아니라는 얘기이기도 하다. 참고로 필자는 이 특정약물을 홍보하기 위해 본 칼럼을 쓴 것이 아니라는 점을 밝혀둔다. [고신대복음병원 다낭콩팥병클리닉(신장내과) 교수]


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