“지금은 희귀의약품 시대, 더 많은 개발 이뤄져야”
“지금은 희귀의약품 시대, 더 많은 개발 이뤄져야”
“임상성공률, 만성질환치료제보다 크게 높아 … 신속심사 등 제도적 혜택도 다양”
  • 김은지 기자
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  • 승인 2017.04.13 19:59
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[헬스코리아뉴스 / 김은지 기자] “포스트 게놈 시대 (post genomic era)의 답은 희귀의약품 개발이다.”

▲ 은주 퍼시피시 박사

13일 서울 강남구 삼성동 코엑스 E5 홀에서 한국보건산업진흥원 주관으로 열린 ‘글로벌 시장 인허가 절차의 이해 및 인허가 획득 전략’에 관한 제6차 GPKOL 국제 심포지엄에서 은주 퍼시피시(Eunjoo Pacifici) 박사는 이같이 말했다.

퍼시피시 박사는 “희귀의약품에 경우, 의약품 상환 제도(reimbursement scheme)가 상대적으로 명확하지 않고 비교 대상이 존재하지 않으므로 비교적 빠른 시장 진입이 가능하다”며 “이러한 규제 전략이 상품 전략으로 이어져 현재 기업들은 희귀의약품 사업에 뛰어들고 있다”고 말했다.

이어 “희귀질환의 80%는 유전자 결함 때문이므로 지난 5~10년 동안 제약업계에서는 유전자에 대해 집중적으로 연구를 진행했다”며 “그 결과, 지난 2010년부터 꾸준히 희귀질환을 일으키는 유전자 발견이 증가하는 추세”라고 덧붙였다.

그는 “1983년 희귀질환의 개발 및 인센티브 부여를 목적으로 하는 희귀의약품법(Orphan Drug Act)이 입법되기 전에는 38개에 불과하던 미국 내 희귀의약품이 지난해 기준 약 4000개로 증가했다”며 “지난 2000년에 인간 게놈 프로젝트가 완성된 이후 유전적 질환에 대한 이해와 약물 개발능력이 향상돼 희귀질환 지정 신청과 승인이 활성화됐다”고 설명했다.

지난해 미국의 희귀질환치료제 지정 신청은 총 582건이었으며, 그중 약 57%에 이르는 333건이 희귀질환치료제로 지정됐다.

“희귀의약품 장점은 높은 임상 성공률”

퍼시피시 박사는 희귀의약품의 장점으로 높은 임상시험 성공률을 꼽았다.

퍼시피시 박사에 따르면, 지난 2006년부터 2015년까지의 의약품 임상시험 자료에 따르면, 희귀의약품 임상시험 성공률은 임상 1상에서 76%(만성질환 치료제 58%), 2상에서 50%(만성질환 치료제 27%), 3상에서 73%(만성질환 치료제 61%), 4상에서 89%(만성질환 치료제 87%)로, 만성질환 치료제의 임상시험 성공률보다 크게 높았다.

그 결과, 희귀의약품은 임상1상을 시작해 시판허가를 받아 상업화에 성공하는 확률이 25%에 이르렀던 반면, 만성질환 치료제는 상업화 성공 확률이 8.7%에 그쳤다.

이처럼 높은 성공률과 허가율 덕에 지난해 미국에서 신약으로 승인받은 의약품 총 22개 가운데 절반에 가까운 9개(41%)가 희귀질환치료제였다.

▲ ‘글로벌 시장 인허가 절차의 이해 및 인허가 획득 전략’에 관한 제6차 GPKOL 국제 심포지엄에서 은주 퍼시피시(Eunjoo Pacifici) 박사가 희귀의약품에 대해 설명하고 있다.

“희귀의약품 제도적 혜택 다양”

퍼시피시 박사는 희귀의약품 치료제의 경우, 허가심사 기간이 단축되는 등 제도적 특혜가 많아 다른 치료제보다 상대적으로 유리하다는 점도 강조했다.

미국의 경우 희귀의약품으로 지정된 의약품은 신속심사(accelerated approval), 우선심사(priority review), 패스트 트랙(fast tract) 적용 대상이며, 획기적 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정받을 수 있다.

신속심사는 질병의 경과가 오래 걸리거나 신약의 임상적 유효성 확인이 오래 걸릴 경우 대리결과변수(Surrogate endpoint)를 통해 치료 효과를 조기에 평가하고 의약품을 신속하게 허가하는 제도다.

우선심사는 임상 시험 완료 후 그 결과가 확실할 경우 다른 약보다 먼저 심사단계로 진입하는  제도다.

패스트 트랙은 기존에 딱히 치료 방법이 없는 중대 질병이나 신규 치료제가 시급한 경우에 임상 시험을 축소 신청해 신약 개발을 가속화하고 심사 기간을 단축하는 제도다.

획기적 치료제는 임상 시험 초기 결과부터 획기적인 치료효과를 보이는 중증 질환 치료제에 대해 임상 시험 진행 중에도 승인신청을 할 수 있게 하는 제도다.

퍼시피시 박사는 “희귀의약품은 질병에 영향을 줄 수 있다는 자료만 충분하다면 동물시험 결과라도 120일 이내에 응답을 준다”며 “희귀의약품 지정 신청을 한 약의 약 80%는 승인을 받는다”고 말했다.

이어 “다만 모든 약품이 임상에서 성공적인 결과를 내진 않으므로 시판이 곧바로 되기에는 무리가 있다”고 덧붙였다.


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