[헬스코리아뉴스 / 이충만] 프랑스 사노피(Sanofi)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 앞두고 있는 세계 첫 당뇨병 지연제의 미국 판권을 획득했다. 약물 승인 가능성이 그만큼 높다는 분석이 나온다.
10일 관련업계에 따르면 미국 프로벤션 바이오(Provention Bio)는 최근 사노피 미국법인과 자사의 면역 억제제 ‘테플리주맙’(teplizumab)의 미국 공동 판매(co-promotion)에 대한 계약을 체결했다.
이번 합의에 따라 사노피는 공동 판매 계약금으로 2000만 달러(한화 약 282억 1400만 원)를 프로벤션에 지불하고, 향후 글로벌 라이선스 우선협상독점권(Right of First Negotiation, RoFN)을 얻었다. 독점협상권은 2023년 6월 30일까지 행사할 수 있고 2023년 내에 1년을 더 추가 연장할 수 있다는 옵션도 달았다.
‘테플리주맙’이 FDA의 승인을 받을 경우, 사노피는 각계 전문가 및 현장 의료인들과의 접촉을 포함한 제품 접근성 개선을 지원하며, 그 대가로 프로벤션은 상업화 과정 속 발생한 비용을 상환한다. 아울러 사노피 미국법인은 ‘테플리주맙’의 FDA 승인후 프로벤션에 3500만 달러(한화 약 493억 4300만 원)의 지분 투자를 단행하기로 했다.
이날 제이슨 호이트(Jason Hoitt) 프로벤션 바이오 최고의료책임자는는 “미국에서 효과적인 의료 네트워크를 구축한 사노피의 역량을 활용한다면 제품 인지도 향상에 도움이 될 것”이라며 “사노피와 협력을 통해 더 많은 환자들에게 제품을 제공할 수 있기를 바란다”고 말했다.
그는 “회사의 단독 판매 대비 사노피와의 협업을 통한 상업 가치는 두 배 이상”이라고 말하기도 했다.
올리비에 보질로(Olivier Bogilot) 사노피 미국 지사 최고의약품책임자는 “제1형 당뇨병 발병을 지연시키는 최초의 약제가 될 수 있도록 프로벤션 바이오를 도울 수 있어 기쁘다”며 “승인된다면, 사노피는 혁신적인 치료법의 성공적인 출시를 지원하기 위해 모든 역량과 전문 지식을 활용할 준비가 돼 있다”고 전했다.
“제1형 당뇨병 치료 판도 바꿀 것”
‘테플리주맙’은 T세포 표면에 CD3 수용체를 표적하여 T세포의 활동을 저해하는 인간화 항-CD3 단일클론항체다. 제1형 당뇨병은 자가면역반응에 의해 췌장 속 베타 세포의 기능에 이상이 생겨 인슐린 생산에 문제가 생기는 일종의 자가면역질환이다. ‘테플리주맙’은 베타 세포 파괴를 초래하는 면역 세포를 억제하여 제1형 당뇨병 발병을 지연시는 것으로 추정된다.
본래 ‘테플리주맙’은 미국 마크로제닉스(MacroGenics)가 미국 릴리(Eli Lilly and Company)와 협력을 통해 개발하던 제1형 당뇨병 치료제였다. 췌장 속 베타 세포를 보호하여 정상적으로 인슐린을 생산하도록 설계되었지만, 지난 2010년 3상 시험에서 실패하자 개발이 중단됐다.
이후 프로벤션 바이오 측은 2018년 ‘테플리주맙’을 인수하고 이전 시험의 하위 집합 분석을 기반으로 제1형 당뇨병 발병 지연제로서 개발을 재개했다.
프로벤션 바이오는 제1형 당뇨병 발병 고위험군으로 분류된 76명의 시험 참여자를 대상으로 ‘테플리주맙’을 평가하는 임상 2상 시험(시험명: TN-10)을 진행했다. 시험 결과, ‘테플리주맙’은 제1형 당뇨병 발병을 평균 2년 가량 지연시키는 것으로 나타났다. 회사 측에 따르면, 이는 당뇨병 합병증 중 가장 치명적인 당뇨병성 케톤산증을 예방하는 데 도움이 될 수 있다.
이러한 결과를 바탕으로 프로벤션 바이오는 FDA에 신약 허가 신청서를 제출했으며, FDA는 지난 2021년 1월 이를 접수하고 신속 심사 대상으로 지정했다. (참고로 마크로제닉스와 릴리가 실시한 이전 연구에서 ‘테플리주맙’은 평균 1년간 제1형 당뇨병 환자들의 베타 세포를 보호하여 인슐린 생산 감소를 완만하게 늦춘 것으로 나타난 바 있다.)
FDA는 ‘테플리주맙’의 승인을 검토하기 위해 2021년 5월 내분비·대사 계열 약물 자문위원회(EMDAC) 회의를 소집했다. 당시 자문위는 찬성 10표, 반대 7표로 ‘테플리주맙’의 최종 승인을 권고했다. 하지만, FDA는 ‘테플리주맙’의 약동학적 동등성 데이터, 화학, 제조 및 관리 등의 결핍을 이유로 승인을 반려했다. 통상적으로 자문위의 권고를 따르는 관행에 반하는 이례적인 결정으로 업계의 이목을 집중시킨 바 있다.
프로벤션 바이오는 관련 서류를 재정비하고 올해 초 FDA에 승인 신청서를 다시 제출했다. FDA는 지난 3월 이를 수락하고 심사 기일을 8월 17일로 지정했다. 하지만, 심사를 약 1개월 정도 남겨운 6월 30일 FDA는 프로벤션 바이오에 심사 기한을 11월 17일까지 3개월 연장한다고 통보했다.
순탄치 않는 여정을 겪은 만큼, ‘테플리주맙’의 승인 여부에 눈길이 쏠린다. ‘테플리주맙’이 FDA의 허가를 받을 경우, 전세계 최초의 제1형 당뇨병 발병 지연제라는 타이틀을 얻게 된다. 이와 관련 사노피 측은 “‘테플리주맙’의 승인은 진정한 의료 혁신이자, 제1형 당뇨병 치료의 판도를 바꿀 것”이라며 기대감을 감추지 않았다.
