[헬스코리아뉴스 / 이충만] 인류의 역사는 질병과 끊임없이 투쟁한 과정이라고 할 수 있다. 생소한 바이러스 및 기생충과 인간의 접촉은 새로운 질병을 일으켰고, 이 과정에서 수많은 사람들이 목숨을 잃었다. 인류는 이를 극복하기 위해 약을 개발, 더욱 발전시켰고 지금껏 인류 문명을 유지할 수 있었다.
이처럼 신약 개발은 문명을 보존함과 동시에 인류를 위협하는 새로운 질병에 맞서 싸울 수 있는 방패로 자리매김했다. 그렇다면, 현재 주목받고 있는 개발 중인 신약에는 무엇이 있을까.
미국의 바이오·제약 전문 정기간행물 드럭 디스커버리 앤드 디벨롭먼트(Drug Discovery and Development)가 최근 정리한 25개의 주목되는 신약 파이프라인 중 일부를 소개한다. 여기에는 피부질환, 당뇨병 및 대사증후군, 위장질환, 혈액질환, 감염병, 암질환, 안과질환 등이 포함돼 있다.
| 피부 질환 - 미국 BMS(Bristol Myers Squibb) ‘듀크라바시티닙’(Deucravacitinib) |
‘듀크라바시티닙’은 티로신 키나아제 2(TYK2)를 선택적으로 억제하는 경구제로, 현재 중등도에서 중증 판상 건선 치료제로 개발되고 있다. BMS측에 따르면, 2건의 임상 3상 시험(시험명: POETYK PSO-1 및 POETYK PSO-2)에서 ‘듀크라바시티닙’은 평가변수를 충족해 치료 효능을 입증했다. 앞서 BMS는 지난 2019년 “이 약물이 미국 암젠(Amgen)의 건선 치료제 ‘오테즐라’(Otezla, 성분명: 아프레밀라스트·apremilast) 대비 더 우수한 증상 개선을 보였다”고 발표해 치열한 경쟁을 예고한 바 있다.
| 당뇨병 및 대사증후군 - 미국 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals) ‘세트멜라노타이드’(Setmelanotide) |
‘세트멜라노타이드’는 유전적 결함으로 인해 손상된 멜라노코르틴4(MC4) 수용체 작용 경로를 회복시키는 희귀 유전성 비만 치료제이다. 지난해 5월 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 ‘세트멜라노타이드’에 대해 승인 권고 의견을 발표했다. 이 치료제의 제품명은 ‘임시브리’(Imcivree)이다.
| 위장질환 - 미국 릴리(Eli Lilly and Company) ‘미리키주맙’(Mirikizumab) |
‘미리키주맙’은 염증성 사이토카인 인터루킨-23을 억제하는 인간 단일 클론 항체이다. 지난 3월 발표된 바에 따르면, 중등도에서 중증 궤양성 대장염 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험(시험명: LUCENT-1)에서 ‘미리키주맙’은 1·2차 평가변수를 모두 충족했다. 릴리는 현재 크론병에 대한 ‘미리키주맙’의 치료 효능을 평가하는 연구를 진행하고 있다.
| 혈액질환 - 미국 바이오마린 파마슈티컬스(BioMarin Pharmaceutical) ‘발록토코진 록사파보벡’(valoctocogene roxaparvovec) |
‘발록토코진 록사파보벡’은 중증 A형 혈우병에 대한 유전자 치료제로, 미국 식품의약국(FDA)은 지난 2020년 8월, 임상 시험 참가자에 대한 2년 추적 데이터를 요청하며 이 치료제의 승인을 거절했다. 바이오마린은 올해 1월, 임상 3상에서 ‘발록토코진 록사파보벡’이 긍정적인 결과를 얻었다고 발표한 바 있다. ‘록타비안’(Roctavian)이라는 제품명으로도 알려져 있다.
| 감염병 - 미국 길리어드 사이언스(Gilead Science) ‘레나카파비르’(Lenacapavir) |
길리어드의 ‘레나카파비르’는 다제내성 HIV(에이즈바이러스)-1 감염의 치료와 예방을 위해 개발되고 있는 장기지속형 캡시드 억제제이다. FDA는 2021년 12월 ‘레나카파비르’ 제조 문제를 근거로 10개 연구에 대해 임상 보류를 명령했으며, 올해 3월에는 허가신청에 대해 불승인 처리한 바 있다. 다만, FDA는 올해 5월 16일(현지 시간) ‘레나카파비르’에 대한 임상 보류 조치를 해제했다. [아래 관련기사 참조]
| 암질환 - 미국 J&J(존슨앤존슨) ‘테스클리타맙’(Teclistamab) |
‘테스클리타맙’은 B세포 성숙 항원(BCMA)과 CD3을 표적하는 이중특이성 항체 기반 다발성 골수종 치료제이다. FDA는 지난 2021년 6월 ‘테스클리타맙’을 혁신 신약으로 지정했으며, 이를 기반으로 J&J는 지난해 12월, ‘테스클리타맙’의 승인 신청서를 제출했다. 신청서 제출의 근거는 재발성·불응성 다발성 골수종 성인 환자를 대상으로 진행한 임상 1/2상 시험(MajesTEC-1)의 데이터를 근거로 한다. J&J 측에 따르면, ‘테스클리타맙’은 우수한 안전성과 효능을 입증했다.
| 안과질환 - 네덜란드 프로큐알 테라퓨틱스(ProQR Therapeutics) ‘세포파르센’(Sepofarsen) |
‘세포파르센’은 레베르선천성흑암시 환자의 시력을 회복하도록 개발된 RNA 치료제로, 환자의 유리체에 직접 약물을 주입하는 주사제이다. 지난 2월 발표된 바에 따르면, 8세 이상의 레베르선천성흑암시 환자 36명을 대상으로 진행한 2/3상 연구에서 ‘세포파르센’은 1·2차 평가변수 모두 충족하지 못해 임상에서 실패했다. 다만, 프로큐알 측은 ‘세포파르센’의 2/3상 연구 관련 “추가 데이터 분석을 통해 위약군 대비 ‘세포파르센’ 투여군이 시력 개선을 보인 점을 발견했다”고 밝힌 바 있다. [아래 관련기사 참조]
