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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 프랑스 오르팔란(Orphalan)의 희귀질환 윌슨병(Willson disease) 치료제 ‘쿠브리어’(Cuvrior, 성분명: 트리엔틴 사염산염·trientine tetrahydrochloride)가 미국 식품의약국(FDA)의 관문을 통과했다. 특히, 새로운 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘큐프리민’(Cuprimine, 성분명: 페니실라민·D-penicillamine) 이후 약 50여 년 만이라서 이목을 모은다.
윌슨병은 구리 대사의 이상으로 인해 간, 뇌, 안구, 신장 등의 기관에 과다한 양의 구리가 축적되는 유전질환이다. 주요 증상은 간질환과 신경질환으로 나타나며, 각막환은 신경 증상을 보이는 경우의 거의 모든 환자에게서 보인다. 적절한 치료를 받지 않을 경우, 평균 수명은 약 40세로 알려져 있다.
헬스코리아 뉴스 취재 결과, FDA는 2일(현지 시간), ‘쿠브리어’를 페니실라민에 내성이 있는 성인 윌슨병 환자에 대한 2차 치료제로 승인했다. 앞서 유럽 의약품청(EMA)은 지난 2017년, ‘큐프리어’(Cuprior)라는 제품명으로 이를 허가한 바 있다.
이번 승인은 윌슨병 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험(시험명: CHELATE)의 긍정적인 결과를 기반으로 이루어졌다. 시험에서 ‘쿠브리어’ 투여군은 기존의 치료제인 페니실라민 대비 구리 배설 기능 측면에서 비열등성을 입증해 1차 평가변수를 충족했다.
‘쿠브리어’는 구리와 결합하여 체내에 축적된 구리를 소변으로 배설시키는 경구용 트리엔틴 제제이다. 무엇보다 이 치료제는 구리 흡수의 억제와 배설을 촉진하는 두 가지 작용이 있어서 높은 기대를 받고 있다.
오르팔란은 이번 승인을 바탕으로 2023년 미국에서 ‘쿠브리어’를 본격적으로 상용화한다는 계획이다. 아울러 세계 각국의 규제 기관에도 신약허가 신청서를 제출할 예정이다.
2011년 설립된 오르팔란은 희귀질환 치료제를 개발 및 상업화하는 프랑스의 비상장 바이오 기업이다.
한편, 영국 아스트라제네카(Astrazeneca)의 희귀질환 사업부 알렉시온(Alexion)은 지난해 자사의 ‘ALXN1840’가 FDA와 EMA로부터 윌슨병에 대한 희귀의약품으로 지정 받았다고 밝히면서 치료제 개발 경쟁이 가속되는 양상이다.
지난해 발표된 임상 3상 결과에 따르면, ‘ALXN1840’는 1차 평가변수를 충족해 규제 기관 승인을 눈앞에 두고 있는 것으로 확인됐다.
이밖에도 ▲미국 화이자(Pfizer)와 프랑스 비벳 테라퓨틱스(Vivet Therapeutics)가 공동개발한 ‘VTX-801’ ▲미국 울트라제닉스(Ultragenyx)의 ‘UX701’이 경쟁 의약품으로 꼽힌다. 이들 약물은 현재 임상 중에 있으며, 시험 결과는 각각 2023년, 2026년에 나올 것으로 전망된다.
