[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 제약사 큐리스(Curis)가 백혈병 치료제 개발 계획에 차질을 빚게 됐다. 미국 식품의약국(FDA)은 4일(현지 시간), 큐리스가 개발 중인 백혈병 치료 후보물질 ‘CA-4948’의 임상 1/2a상 시험에 대한 부분 보류 조치를 내린 것으로 확인됐다.

큐리스는 신속하게 임상 재개를 할 수 있도록 FDA와 지속적으로 협력하며, 추가적인 임상 정보를 제공한다는 방침이지만, 계획대로 임상을 진행할 수 있을지는 미지수다.

큐리스의 임상 1/2a상 시험(시험명: TakeAim)은 재발성·불응성급성골수성백혈병(AML) 및 고위험 골수이형성증후군(MDS) 환자를 대상으로 ▲‘CA-4948’ 경구제의 단독요법, ▲아자시티딘(Azacitidine, MDS 치료제) 혹은 베네토클락스(Venetoclax, 만성 림프구성 백혈병 치료제)와의 병용요법을 평가하는 것이었다.

그러나 임상도중 환자 사망사건이 발생하면서 상황이 급반전됐다. 

FDA는 부분 임상 보류 결정과 함께 이전 연구에서 횡문근융해증(골격근의 파괴로 인해 여러 문제를 일으키는 질환)을 겪은 AML 환자의 사망과 관련 추가 데이터를 요청한 것으로 알려졌다. 아울러 횡문근융해증과 ‘CA-4948’의 연관성에 대한 회사측의 기타 안전성 데이터 제출을 주문하기도 했다.

회사측에 따르면, 해당 보류 기간 동안 임상연구에 새로운 환자는 등록할 수 없으며, 시험 참여 환자들은 최저 용량의 ‘CA-4948’을 투여 받을 수 있다. FDA의 부분 보류조치에 따른 것이다. 

이날 제임스 덴처(James Dentzer) 큐리스 최고경영자는 “우리는 환자의 안전을 최우선으로 보장하는 임상 환경 속에서 FDA와의 협력을 통해 효과적인 치료제를 개발하기 위해 노력하고 있다”며 “추가 검토를 거친 후 임상이 가능한 신속히 재개될 수 있기를 바란다”고 전했다.

‘CA-4948’은 에마부세르팁(Emavusertib) 성분 기반 경구제이다. 이 치료제는 IL-1 수용체 관련 IRAK4 키나아제의 새로운 저분자 억제제로, IRAK4 키나아제 활성을 억제하는 기전을 보유했다. IRAK4 키나아제는 IL-1의 신호전달 과정에 관여하는 단백질로서 생체내 비정상적 반응으로 면역, 염증, 암 발생에 관여한다고 알려져 있다.

이번 보류 결정이 영향을 끼치지 않았지만, 큐리스는 이와 동시에 현재 진행하고 있는 또다른 임상 시험의 환자 모집을 자진해서 중단했다. 큐리스는 B세포 악성 종양 환자 대상 ‘CA-4948’의 효능 및 안전성을 평가하는 임상 1/2상 시험도 진행하고 있었다.

큐리스는 2015년 말레이시아 제약사 오리진(Aurigene)과 IRAK4 키나아제 억제제 개발 관련 파트너십 계약을 체결한 바 있다. 계약에 따라 큐리스는 에마부세르팁(Emavusertib) 등의 IRAK4 키나아제 억제제에 대한 독점 라이선스를 획득했다.

이같은 소식이 전해진 후 나스닥에서 큐리스의 주가는 급락했다. 전 영업일 종가(2.43 달러) 대비 무려  33.33% 폭락한 1.62 달러를 거래를 마쳤다. 시가 총액은 2억 2270만 달러(약 2700억 원)에서 8000만 달러가 증발해 1억 4755만 달러(1700억 원)를 기록했다. ‘CA-4948’가 주목 받았던 신약 기대주였지만, 안전성 문제 제기와 더불어 불투명한 임상 재개 전망으로 인해 하락한 것으로 풀이된다.

큐리스는 암 치료를 위한 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다.

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