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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 FDA가 22일(현지 시간) 미국 제약사 리젠엑스바이오(Regenxbio)의 뒤센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료 후보물질 ‘RGX-202’를 희귀 의약품으로 지정했다. 뒤센 근이영양증은 희귀 유전성 골격근 퇴행성 질환으로, 근육 영양장애 중에서 가장 흔히 발생한다.
RGX-202는 리젠엑스바이오의 독점 기술인 NAV AAV8 벡터로 개발된 근육 특화 촉진제이다. 해당 후보물질은 독특한 C 말단 도메인(단백질·폴리펩타이드의 끝부분)과 함께 새롭고 최적화된 마이크로다이스트로핀(근세포막 세포골격 단백질의 일종) 전이 유전자를 전달하도록 설계됐다. 이를 통해 근력을 개선하고 근육 손상에 대한 저항성을 향상시키는 것으로 나타났다.
리젠엑스바이오의 과학 부문 총괄인 올리비에 다노스(Olivier Danos) 박사는 “FDA의 이번 결정은 뒤센 근이영양증 환자를 위한 새로운 치료 옵션의 시급함을 의미한다”며 “우리는 RGX-202을 통해 뒤센 근이영양증의 표준 치료법이 발전되기를 기대한다”고 말했다.
리젠엑스바이오는 2021년 말까지 RGX-202에 대한 임상 시험 승인 신청서(IND)를 FDA에 제출할 예정이다.
한편 리젠엑스바이오의 주가는 연일 상승세를 그리고 있는데, RGX-202의 기대감이 주가에 반영된 것으로 해석된다. 22일(현지 시간) 나스닥 시장에서 리젠엑스바이오는 33.51 달러를 기록했던 전일 대비 0.63% 오른 33.72 달러로 거래를 마쳤다.
리젠엑스바이오는 유전적 결함 해결 및 치료 단백질·항체를 생산할 수 있는 유전자 치료제 후보를 개발하는 미국 메릴랜드 소재 바이오 기업으로 나스닥에 상장돼 있다.
