[헬스코리아뉴스 / 정우성] 1회 투여에 약 25억 원 정도의 비용이 드는 근위축증 유전자 치료제 ‘졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)’에 건강보험 적용을 요구하는 청와대 국민청원이 올라왔다.
청와대 국민청원 게시판에는 5일 ‘근육병 아기들이 세계 유일한 유전자 치료제를 맞을 수 있도록 도와주세요’라는 제목의 글이 올라왔다.
자신을 척수성 근위축증을 앓고 있는 아기의 엄마라고 밝힌 청원인은 “현재 ‘졸겐스마’의 비용만 25억(원)”이라면서 “돈이 없어 맞고 싶어도 못 맞는 아이들, 연령 제한이 낮아 못 맞는 아이들이 없도록 넓은 방향으로 보험적용이 시급하게 이루어질 수 있도록 도와달라”고 썼다.
청원인은 “(현재 투약하고 있는 ‘스핀라자’는) 결함 유전자를 보완시켜 더 나빠지지 않도록 유지 시켜 주는 치료제”라면서 “2주마다 4회에 거쳐 투여하고 이후 4개월마다 꾸준히 평생 투여받아야 한다”고 ‘졸겐스마’와 비교해 설명했다.
‘졸겐스마’는 노바티스가 개발한 희귀질환인 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 유전자 치료제로, 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함돼 있다. ‘졸겐스마’를 투약한 환자는 기능하지 못하는 유전자 대신 ‘사람생존운동뉴런’ 유전자를 전달받아 중추신경계 운동신경세포가 생존운동뉴런 단백질을 만들 수 있게 된다. 1회 투여만으로도 완치에 가까운 효과를 보여 환자들에게는 ‘마지막 희망’으로 여겨지고 있다.
현재 척수성 근위축증 환자들은 바이오젠의 ‘스핀라자’(뉴시너센)를 투약하고 있는데, ‘졸겐스마’는 ‘스핀라자’보다 진일보한 약이라는 평가를 받고 있다. 그러나, 아직 건강보험이 적용되지 않아, 환자들은 투약 비용 전액을 부담해야 한다. ‘졸겐스마’의 1회 투약 비용은 미국 기준으로 25억 원, 일본 기준으로는 18억9000만 원이다. 평범한 환자들 입장에서는 ‘그림의 떡’인 셈이다. ‘졸겐스마’에 대한 급여 등재 요구가 이어지는 이유다.
그러나, 약가가 25억 원에 달하는 ‘졸겐스마’에 건강보험이 적용되면 그 비용을 전 국민이 부담해야 하는 만큼, 정부는 물론, 제약사와 국민적 공감대 형성이 우선돼야 한다는 의견이 적지 않다. ‘졸겐스마’의 급여 등재 과정이 녹록지 않을 것으로 전망되는 이유다.
한편, 식품의약품안전처는 지난 5월 ‘졸겐스마’를 첨단바이오의약품으로 허가했다. 정부가 ‘첨단재생의료·첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’, 일명 첨단재생바이오법을 시행한 이후 두 번째로 허가받은 첨단바이오의약품이다. 첨단바이오의약품은 살아있는 세포, 조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자 치료제다. 법령에 따라 정부가 특별히 관리하고 지원하는 대상이 된다.
척수성 근위축증은 정상 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로 인해 근육이 점차 위축되는 희귀 유전 질환이다. 근육이 계속해서 약해지다 보니 식사와 움직임뿐만 아니라 심하면 자가 호흡까지 어려워 생명을 위협받을 수 있다. 세계적으로 신생아 약 1만 명당 1명 꼴로 발병하고 있다.
아래은 청와대 국민청원 게시글 전문이다.
안녕하세요 저는 척수성근위축증(SMA)을 앓고 있는 12개월 여아를 둔 엄마입니다.
'척수성근위축증(SMA)'은 유전자 결함으로 생기는 근육이 점차 위축되는 희귀 난치 근육병으로 치료를 제때 받지 못하면 두 돌전에 사망에 이를 수 있는 치명적인병입니다.
딸아이는 태어난 직후에 증상이 있었고 진단은 3개월쯤에 받았습니다.
다행히 치료제(스핀라자)를 빨리 맞을 수 있게 되었지만 저희 아이는 진행속도가 빨라 예후를 지켜 봐야 된다고 말씀하셨습니다.
현재 상태는 목을 가누지 못하고 앉아 있을수도 없어 누워만 생활하며 119 부르는건 일상이 되었고 호흡이 불안정하여 호흡기를 착용중입니다.
근처 병원에서는 딸아이가 희귀병을 앓고 있다는 이유만으로 받아 주지 않고 열이 펄펄 끓어도 , 호흡이 불안정해도 3시간 거리에 있는 치료중인 병원으로 갈 수 밖에 없었습니다.
앞서 말씀드렸던 '스핀라자'는 현재 SMA의 유일한 치료제이며 결함된 유전자를 보완시켜 더 나빠지지 않도록 유지 시켜 주는 치료제 입니다.
스핀라자는 2주마다 4회에 거쳐 투여하고 이후 4개월마다 꾸준히 평생 투여 받아야 합니다.
유일한 치료제 마저 없었을 시기엔 천사 같은아이들의 생명을 빼앗아 갔습니다.
현재 희귀병이라는말이 무색할만큼 근육병을 앓고 있는 아이들이 많습니다.
산 날 보다 살 날이 많은 우리 아이들이 고통속에서 제 몸 하나 마음대로 움직이지 못하며 살아가고 있습니다.
말은 못해도 부모인 저희들보다 더 간절하게 원하는건 우리 아이들 일것입니다.
이런 아이들에 간절한 바램이 하늘에 닿았는지 드디어 국내에도 '졸겐스마' 라는 완치에 가까운 치료제가 들어왔습니다.
'졸겐스마'는 SMA의 근본 원인을 치료할 수 있는 유전자 대체 치료제로 평생 단 1회 투여만으로 치료가 가능해 원샷 치료제라고도 불립니다.
앉지도 못하던 아기가 서고 걷는 효과도 보였으며 정상적인 생활을 기대할 정도로 약효가 뛰어난 치료제 입니다. 하지만 저희에겐 넘어야 할 산이 있습니다.
그것은 졸겐스마의 보험급여.. 현재 졸겐스마의 비용만 25억입니다.. 돈이 없어 맞고 싶어도 못맞는아이들.. 연령 제한이 낮아 못맞는 아이들이 없도록 넓은 방향으로 보험적용이 시급하게 이루어 질 수 있도록 도와주세요.. 아이들에게 시간이 얼마 남지 않았습니다..
더 늦기전에 우리 아이들에게 기회가 올 수 있게 도와주세요..
유치원에 가서 친구들도 만나고 맛있는것도 먹고 이리 저리 뛰어 다니며 행복한 나날들을 보내야 하는 우리 아이들이 하루하루를 절망과 좌절속에서 살아가고 있습니다.
눈에 넣어도 안아플 우리 아이들.. 한창 꿈을 꾸며 앞으로 나아갈 우리 아이들이 꿈을 잃지 않도록 도와주세요..
부디 저희들의 간절한마음이 여러분들께 닿았길 바라며 많은 동의 부탁드립니다..
시간 내어 긴 글 읽어주셔서 정말 감사드립니다..
