[헬스코리아뉴스 / 박민주] 식품의약품안전처는 2일 '아미반타맙' 등 5종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 '5-아미노레불린산 염산염' 등 기존 희귀의약품 3종에 대해 대상질환을 추가했다.
이번에 신규로 지정된 희귀의약품은 ▲아미반타맙(주사제) ▲사람단백질C농축액(주사제) ▲소토라십(경구제) ▲포르다디스트로진모바파르보벡(주사제) ▲프랄세티닙(경구제) 등이다.
'아미반타맙'은 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암 환자의 치료에 쓰이는 의약품이다. '사람단백질C농축액'은 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방 및 치료에 적응증이 있다. '소토라십'은 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암에, '포르다디스트로진모바파르보벡'은 중증 뒤센 근디스트로피에 각각 효능이 있다. '프랄세티닙'은 국소 진행성 또는 전이성의 RET 융합-양성 비소세포폐암, RET-변이 갑상선 수질암, RET 융합-양성 갑상선암 등의 치료에 사용하는 약물이다.
기존에 희귀의약품으로 지정된 '5-아미노레불린산 염산염'는 적응증이 비근육 침습 방광암으로 확대됐다. 또한 '카나키누맙'은 종양괴사인자(TNF) 수용체 관련 주기적 증후군·고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증·가족성 지중해열에도 사용할 수 있게 됐다. '익사조밉'은 적응증에 '자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 경우'가 추가됐다.
희귀의약품은 희귀질환의 진단·치료에 사용하는 의약품이다. 대체 가능한 의약품이 없거나, 대체 가능한 의약품보다 안전성과 유효성이 현저히 개선된 경우 식약처장이 지정한다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발 지원을 위해 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다. 이 제도는 희귀의약품의 허가 제출자료·기준 및 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가를 받을 수 있도록 규정하고 있다.
