[헬스코리아뉴스 / 박민주] 희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료 기회 보장이 확대된다.
식품의약품안전처는 '리소캅타젠 마라류셀'과 '페드라티닙'을 희귀의약품으로 신규 지정하고, '자누브루티닙'은 대상질환을 추가했다.
희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품으로, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품을 말한다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발 지원을 위해 '희귀의약품 지정 제도'를 운영, 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가하고 있다.
희귀의약품 지정 세부사항 및 관련 규정
신규 지정 2종
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연번 |
성분(일반명) |
대상질환 |
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285 |
리소캅타젠 마라류셀(주사제) |
두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성의 미만성 대B-세포 림프종, 원발성 종격동 대B-세포 림프종, 소포성 림프종 등급 Ⅲb 성인 환자의 치료 |
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286 |
페드라티닙(경구제) |
이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 일차성 골수섬유화증(만성 특발성 골수섬유화증), 진성적혈구 증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 성인 환자의 질병과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료 |
미만성 대B-세포 림프종 : 림프조직에 존재하는 세포의 악성종양으로 비호지킨림프종 중 가장 많은 비율을 차지함
종격동 대B-세포 림프종 : 종격(흉선)에 발생한 대B-세포 림프종
소포성 림프종 : 림프에 유사한 결절상 증식을 나타내는 B세포종으로서 2차 여포의 배중심을 구성하는 세포가 종양성으로 증식한 것임
골수섬유화증 : 골수가 특별한 원인이 없이 만성적으로 섬유조직으로 대체되는 질환
변경 지정 1종
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연번 |
성분(일반명) |
대상질환 |
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274 |
자누브루티닙(경구제) |
1. 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종 2. 이전 치료 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자의 치료 |
발덴스트롬 마크로글로불린혈증 : 단백질의 형태인 글로불린이 응집되어 발생하는 거대글로불린혈증과 이로 인한 혈장 점도의 증가, 골수에서 림프형질세포성 림프구의 증식이 특징적인 림프증식성 질환
