화이자 말단비대증 치료제 ‘소마버트®주’ 한국 상륙
화이자 말단비대증 치료제 ‘소마버트®주’ 한국 상륙
지난 16일 식약처 공식 허가

불내약성인 성인 말단비대증 환자 치료에 사용

약가협상 등 절차남아 시장 출시 시기는 미정
  • 임도이
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2020.09.21 09:37
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

[헬스코리아뉴스 / 임도이] 한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)의 말단비대증치료제 소마버트®주(Somavert, 성분명: pegvisomant, 페그비소만트)가 지난 16일 국내 식약처의 허가를 받았다. 수술 또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1(인슐린유사성장인자-I/insulin-like growth factor I)의 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료에 사용할 수 있다. 

한국화이자에 따르면 이번 허가는 112명의 말단비대증 환자를 대상으로 12주 동안 진행된 무작위배정, 이중맹검 핵심연구(pivotal study)인 SEN-3614 연구를 기반으로 이루어졌다. 112명의 환자들은 페그비소만트 1일 10mg, 15mg, 20mg 투여군과 위약 투여군으로 각각 무작위 배정되었으며, 연구의 1차 유효성 평가변수는 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도의 변화였다.

연구 결과, 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도 중간값의 감소 크기는 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 4.0±16.8%, 26.7±27.9%, 50.1±26.7%, 62.5±21.3%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 기저시점 대비 혈청 IGF-I 농도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다. (P<0.001 for the comparison of each pegvisomant group with placebo)

기저시점 대비 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자의 비율 역시 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 10%, 54%, 81%, 89%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 유의하게 높은 것으로 나타났다. (P<0.001 for each comparison with placebo). 

또한, 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 위약 대비 전체 징후 및 증상점수를 유의하게 개선한 것으로 나타났으며(P≤0.05), 이상반응의 발생률은 위약 투여군과 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 유사한 것으로 나타났다.

특히, 페그비소만트는 치료 개시 후 2주 이내에 75% 이상의 최대 혈청 IGF-I 농도 감소를 보였으며, SEN-3614의 연장시험인 SEN-3615 연구 결과, 약 93%의 환자(n=100)가 42.6주간 지속적으로 정상 IFG-I 수치를 달성한 것으로 나타나 약효 발현이 신속할 뿐 아니라 효과 역시 지속적으로 유지되는 것으로 나타났다.

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “새로운 기전의 말단비대증 치료제 소마버트®주가 출시되면 기존 치료로 충분하지 못했던 국내 말단비대증 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있을 것”으로 기대했다. 다만, 출시까지는 상당한 시간이 걸릴 것을 보인다.   

한국화이자제약 관계자는 21일 헬스코리아뉴스와의 통화에서 “약가협상과 마케팅 전략 수립 등 여러 절차가 남아있어, 이 약물의 국내 출시가 어제 가능하다고 말할 수 있는 상황은 아니다”라고 말했다.   

소마버트®주는 앞서 지난 2002년 11월 유럽, 그리고 2003년 미국에서 말단비대증 치료제로 허가 받았으며, 한국에서는 지난 2018년 10월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

 

[말단비대증에 대해]

말단비대증은 인슐린유사성장인자-I(insulin-like growth factor I, IGF-I)의 비정상적인 과다분비를 유발하는 성장 호르몬의 과다분비를 특징으로 하는 희귀질환으로 대부분 뇌하수체의 양성 종양으로 인해 발생한다. 말단비대증은 기대수명 감소, 심혈관계 문제 및 손, 발, 기타 장기의 비대, 얼굴 모양 변형, 피로, 관절통, 대사장애 등을 포함하는 임상적 변화와 연관이 있으며, 골관절증, 대사성 합병증(인슐린 저항성, 고혈당, 고지질혈증 등), 신생물 발생 위험, 뇌하수체기능저하, 척추골절, 삶의 질 감소 등 다양한 이차적인 전신 합병증을 동반할 수 있다.

말단비대증의 연간 발생률은 100만명 당 3.3건으로 추정되며, 전세계 유병률은 100만명 당 약 60건에 지나지 않는다. 한국의 경우 지난 2013년 발표된 후향적 분석 결과, 2003년 1월부터 2007년 12월까지 전국의 74개 이차 또는 삼차 의료기관에 1,350명의 말단비대증 환자가 등록된 것으로 나타나 연평균 발생률은 100만명 당 3.9건, 2007년 기준 유병률은 100만명 당 27.9건으로 나타나 서양과 유사한 수준을 보였다.

말단비대증의 치료목표는 종양의 성장과 성장 호르몬 및 IGF-I의 분비를 통제하고 질병의 징후와 증상들을 역전, 예방해 삶의 질을 향상시키고 조기사망을 예방하는 것이다.2 주로 수술, 방사선치료, 소마토스타틴 유사체(somatostatin agonists, SSAs), 도파민 유사체(dopamine agonists, DA) 등의 치료법이 사용되며, 혈중 성장 호르몬 및 IGF-I 수치의 정상화를 달성한 환자의 비율로 치료효과를 평가한다.

 


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.

      • 회사명 : (주)헬코미디어
      • 서울특별시 마포구 매봉산로2길 45, 302호(상암동, 해나리빌딩)
      • 대표전화 : 02-364-2002
      • 청소년보호책임자 : 이슬기
      • 제호 : 헬스코리아뉴스
      • 발행일 : 2007-01-01
      • 등록번호 : 서울 아 00717
      • 재등록일 : 2008-11-27
      • 발행인 : 임도이
      • 편집인 : 이순호
      • 헬스코리아뉴스에서 발행하는 모든 저작물(컨텐츠, 기사)는 저작권법의 보호를 받는 바, 무단·전재·복제·배포 등을 금합니다.
      • 「열린보도원칙」 당 매체는 독자와 취재원 등 뉴스이용자의 권리 보장을 위해 반론이나 정정보도, 추후보도를 요청할 수 있는 창구를 열어두고
        있음을 알려드립니다. 고충처리인 이슬기 02-364-2002 webmaster@hkn24.com
      • Copyright © 2024 헬스코리아뉴스. All rights reserved. mail to admin@hkn24.com
      ND소프트
      편집자 추천 뉴스
      베스트 클릭