식약처, 항암제 등 희귀의약품 7종 신규 지정
식약처, 항암제 등 희귀의약품 7종 신규 지정
희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장
  • 박원진
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2020.08.03 09:45
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[헬스코리아뉴스 / 박원진] 식품의약품안전처(처장 이의경)는 3일 ‘티라브루티닙’(항암제) 등 7종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, ‘에쿨리주맙’ 등 2종에 대하여는 대상질환을 추가하는 한편, ‘PBP1510’(주사제) 1종은 개발단계 희귀의약품으로 지정, 공고했다.

희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장이 지정하는 의약품이다. 개발단계 희귀의약품이란 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품이다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

 

식약처는 ‘티라브루티닙’(항암제) 등 7종을 희귀의약품으로 신규 지정했다.
식약처는 ‘티라브루티닙’(항암제) 등 7종을 희귀의약품으로 신규 지정했다.

자세한 희귀의약품 신규 지정 및 변경내용은 아래와 같다.

[희귀의약품 신규 지정 7종]

연번

성분(일반명)

대상질환

276

티라브루티닙(경구제)

재발성 또는 불응성의 B세포성 원발성 중추신경계 림프종

277

실타캅타젠 오토류셀(주사제)

이전에 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함한 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종의 치료

278

러비넥테딘(주사제)

1차 백금포함 화학요법에 실패한 진행된 전이성 소세포폐암 성인 환자의 치료

279

셀루메티닙(경구제)

증상이 있고 수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형인 만 3세 이상 소아 환자의 치료

280

프레토마니드(경구제)

성인의 광범위 약제내성 폐결핵(XDR-TB) 및 치료 내성 또는 비반응성 다제내성 폐결핵 (TI/NR MDR-TB)에 대한 베다퀼린과 리네졸리드와의 병용요법

281

로페그인터페론알파-2b(주사제)

저위험군(단, 세포감소요법을 필요로 하는 환자에 한함) 및 고위험군의 진성적혈구증가증 환자의 치료

282

페그아스파르가제(주사제)

급성 림프구성 백혈병 치료 시 다른 항종양제와 병용요법

* 원발성 중추신경계 림프종 : 눈을 포함해 뇌, 척수 등에 일차적으로 발생하는 악성 림프종
* 다발골수종 : 형질세포(plasma cell)의 진행성 증식을 특징으로 하는 혈액암
* 소세포폐암 : 암세포의 크기가 작은 폐에 생긴 악성 종양
* 신경섬유종증 1형 : 담갈색 반점, 리쉬 결절, 내분비 장애, 성장 장애, 학습장애가 나타나는 신경 피부 유전 질환
* 진성적혈구증가증 : 혈액 내 순환하는 적혈구 수와 혈색도의 농도가 증가하는 질환
* 급성 림프구성 백혈병 : 혈액 및 골수 내 림프구 계통 세포에 발생하는 혈액암

 

[희귀의약품 변경 지정 2종]

연번

성분(일반명)

대상질환

116

에쿨리주맙(주사제)

1. 발작성 야간 혈색소뇨증
2. 비정형 용혈성 요독 증후군
3. 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 환자의 불응성 전신 중증근무력증
4. 항아쿠아포린-4 항체 양성인 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD) 환자의 치료

243

오나셈노진 아베파르보벡(주사제)

Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 환자에서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 :

· 제1형의 임상적 진단이 있는 경우

· Survival Motor Neuron 2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우

* 시신경 척수염 범주 질환 : 시신경과 척수 신경을 침범하는 염증성 탈수초성 질환
* 척수성 근위축증 : 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상으로 근육이 점차적으로 위축되는 신경 근육계 유전질환

 

[개발단계 희귀의약품 지정 1종]

연번

성분 또는 코드명

예상되는 대상질환

신청자명

28

PBP1510(주사제)

췌장 선암종 상향조절인자(PAUF) 양성 진행성 췌장암

프레스티지

바이오로직스(주)



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