[헬스코리아뉴스 / 임도이] 젬백스는 20일 공시를 통해 자사의 알츠하이머병 치료제 'GV1001'에 대한 국내 제2상 임상시험 결과, 일차 유효성 변수와 관련하여 유의미한 호전을 보였다고 밝혔다.
이는 추가 연구를 통하여 중등증 및 중증의 알츠하이머병 환자에 있어 질환의 진행을 조절하며 증상을 완화시킬 수 있는 가능성이 큼을 시사한다고 이 회사는 평가했다.
이번 임상은 알츠하이머병 환자에서 GV1001 0.56 또는 1.12 mg/day를 피하 투여했을 때 질환의 중증도, 질환의 경과 조절 또는 증상완화, 단독요법 또는 도네페질에 대한 부가요법 설정을 위한 치료적 탐색 차원에서 진행됐다. 대상질환(적응증)은 증등도 및 중증 알츠하이머병 (Moderate to Severe Alzheimer's disease)으로, GV1001(0.56 mg, 1.12 mg)의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 것이다.
이번 임상시험은 식품의약품안전처(MFDS)로부터 2016년 12월 22일 승인을 받은 후, 2017년 9월 첫 환자의 등록을 시작으로 마지막 환자의 종료 시점인 2019년 9월까지 진행되었다.
임상 기관은 한양대학교 구리병원, 고려대학교 안암병원, 동아대학교병원, 명지병원, 보라매병원, 서울아산병원, 서울보훈병원, 이화여자대학교 목동병원, 인제대학교 해운대백병원, 인하대학교병원, 전남대학교병원, 충남대학교병원 등이다.
회사측에 따르면 임상시험에 대한 유효성 분석결과, 증등도 및 중증 알츠하이머병 환자의 치료에서 GV1001 1.12mg은 위약에 비해 베이스라인 대비 SIB 점수 변화량에서 효과적이었다.
Post ad-hoc 민감도 분석에서는 방문 15(24 주)에 시험군 2(GV1001 1.12 mg) 환자들은 위약군의 환자들과 비교하여 통계학적으로 의미 있는 SIB 점수의 호전을 보였다(p=0.0405). 시험군 1(GV1001 0.56 mg)에서는 위약과의 비교에서 통계적 의의는 없었다(p=0.0531). 또한 시험군 2(GV1001 1.12 mg) 환자들은 위약군의 환자들과 비교하여 방문 9(12 주)에서도 SIB 점수의 변화량에서 통계학적으로 의미 있는 호전을 보였다(p=0.0350).
SIB 점수의 post ad-hoc MMRM 분석 결과에서도 시험군 2(GV1001 1.12 mg) 환자들은 위약군의 환자들과 비교하여 통계학적으로 우월한 치료효과를 보였다(p=0.0271; 치료효과: p=0.0133). 또한 시험군 2(GV1001 1.12 mg) 환자들은 위약군의 환자들과 비교하여 12주(방문 9)에서도 SIB 점수의 변화량에서 통계학적으로 의미 있는 호전을 보였다(p=0.0303).
회사측은 안전성 분석결과에서도 전반적으로 임상적으로 허용 가능한 안전성 프로파일을 보여주었다고 밝혔다.
임상시험 대상자 중 3 명에서 중대한 이상반응이 보고되었으며 모든 환자들은 시험 약물과 무관한 것으로 판단된다고 설명했다. 위약군에서의 2 개의 중대한 이상반응(좌완골 골절, 위암)은 연구자에 의해 중증으로 판단되었고, 시험군 1(GV1001 0.56 mg)에서의 1 개의 중대한 이상반응(소화불량)은 중등증으로 판단되었다. 임상시험 기간 중 사망의 예는 없었다.
젬백스는 이번에 도출된 국내 2상 임상시험의 결과를 바탕으로 조속한 시간 안에 3상 임상시험을 진행할 계획이다. 또한 기 허가된 해외 임상시험 뿐 아니라, 적응증 확대를 위한 경증 알츠하이머병(mild Alzheimer's disease), 경도인지장애(mild cognitive impairment, MCI)환자들을 대상으로 하는 GV1001의 임상시험도 빠른 시간 안에 순차적으로 진행한다는 방침이다.
다만 회사측은 "임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있고 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며 계획을 변경하거나 포기할 가능성도 상존한다"며 신중한 투자를 당부했다.
