식약처, 망막장애 치료제 등 희귀의약품 지정
식약처, 망막장애 치료제 등 희귀의약품 지정
희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장 위해
  • 임도이
  • 승인 2020.07.01 09:13
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[헬스코리아뉴스 / 임도이] 식품의약품안전처는 ‘보레티진 네파보벡’ 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정했다고 1일 공고했다.

희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품으로, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 말한다. 지정권자는 식약처장이다. 

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

[희귀의약품 신규지정 3종]

연번

성분(일반명)

대상질환

273

보레티진 네파보벡(주사제)

이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 성인 및 소아 유전성 망막 디스트로피(inherited retinal dystrophy) 환자의 치료

274

자누브루티닙(경구제)

한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종

275

카프마티닙(경구제)

MET 엑손 14 결손이 확인된 비소세포폐암

* 유전성 망막 디스트로피 : 유전자 이상으로 인해 망막의 막대세포, 원뿔세포, 망막 색소 상피세포 등에 이상을 일으키며, 유전자의 종류에 따라 시력 이상, 시야 결손, 암순응 이상, 색각 이상 등이 나타남(출처 : 질병관리본부)

[희귀의약품 지정 공고 주요내용 (20.7.1.)]

신규

보레티진 네파보벡

(주사제)

RPE65 돌연변이에 의한유전성 망막 디스트로피 환자의 치료

자누브루티닙

(경구제)

한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종

카프마티닙

(경구제)

MET 엑손 14 결손이 확인된 비소세포폐암

* RPE(Retinal pigment epithelium) : 망막 색소 상피. ** MET(Mesenchymal Epithelial Transition) : 중간엽 상피 전이

식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하고 있다. 자세한 내용은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있다.


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