[헬스코리아뉴스 / 박정식] 헬릭스미스는 자사가 개발 중인 ‘엔진시스’(M202)의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3-2상이 시작된다고 26일 밝혔다.
‘엔젠시스’는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아닌, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략하는 유전자치료제다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만연 질환으로는 처음으로 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정됐다.
헬릭스미스는 지난 3월 미국 FDA에 프로토콜을 제출한 이후, 임상 사이트 선정 및 임상 운영에 대한 구체적인 계획을 준비해 왔다. 코로나19 상황에서도 5개 사이트를 일차적으로 선정해 계약 준비에 들어갔으며 프로토콜도 보강했다. 지난 25일 미국 FDA에 최종 프로토콜을 제출해 확정함에 따라 임상 3-2상을 시작하게 됐다.
이번 임상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 실시하며 엔젠시스의 안전성 및 유효성을 증명한다. 임상시험은 하버드 의학대학 산하 브리검여성병원(BWH)을 비롯하여 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다.
임상의 주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 위약 대비 통계적으로 유효한가를 평가한다. 부평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 지난 1주일 간의 가장 심한 통증의 감소 효과가 위약 대비 유효한가, 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율이 위약 그룹 대비 통계적으로 유효하게 차이가 있는가다.
글로벌 임상개발을 총괄하고 있는 김선영 대표이사는 “‘엔젠시스’의 빠른 상용화와 신약 가치 제고를 위해 이번 임상 3-2상의 성공적 운영에 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편 당뇨병성 신경병증(DPN)은 당뇨병 환자들이 가장 흔하게 겪는 합병증 중 하나다. 미국 성인 중 약 3000만명이 당뇨병을 앓고 있고, 이 중 약 28.5%에서 DPN이 발병하며, DPN 환자의 40~50%가 통증성 DPN(PDPN) 환자인 것으로 알려져 있다. 특히 PDPN의 경우 타는 듯하거나 찌르는 듯한 통증을 동반한다. 기존의 PDPN 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다.
