[헬스코리아뉴스 / 박정식] 사노피아벤티스코리아는 16일 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트’(에프모록토코그-알파)의 국내 출시를 알렸다.
‘엘록테이트’는 인간 유래 체세포에서 생산된 유전자재조합 Fc 융합 단백으로, 인체 내 자연적인 순환경로를 이용해 반감기를 연장시키고, 투약 간격을 늘린 반감기 연장 8인자 제품이다.
사노피아벤티스코리아는 이날 기자 간담회에서 A형 혈우병 치료의 미충족 요구를 극복하기 위해 개발된 ‘엘록테이트’의 임상 데이터와 치료 혜택 등을 소개했다.
강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 “혈우병성 관절병증 예방을 위한 A형 혈우병 예방요법의 표준 지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제를 정맥 주사하는 것인데 잦은 투여로 치료 순응도가 낮고 소아 환자는 정맥 투여에 어려움을 겪는다”고 설명했다.
그러면서 “기존 치료의 난제 해소를 위해 개발된 ‘엘록테이트’ 같은 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상시키고, 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대한다”고 말했다.
사노피 희귀혈액질환사업부 의학부 신효선 이사는 임상 3상 연구인 ‘A-LONG, Kids A-LONG’과 연장 연구인 ‘ASPIRE’를 통해 엘록테이트 임상 결과와 치료 혜택을 소개했다.
신 이사는 “‘엘록테이트’ 예방요법은 투여 주기(예방요법 투여 또는 출혈 발생 시 투여)에 관계 없이 연구 2년차까지 지속적으로 관절 건강을 개선했다”며 “특히 연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다”고 강조했다.
실제 신 이사가 소개한 임상 결과를 보면 ‘엘록테이트’로 예방요법을 시행한 경우 성인 혈우병 환자의 표적 관절(6개월간 3회 이상 출혈 발생한 주요 관절3)은 235건 중 99.18%가, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 개선된 것으로 나타났다. 6개월 이상 추적 관찰했을 때는 성인 및 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%에서 재발 없이 유지된 것으로 확인됐다.
‘엘록테이트’는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구 데이터와 6년 간의 처방 경험을 통해 효과와 안전성 프로파일을 입증했다. 엘록테이트 예방요법군의 연간 출혈률(ABR) 중앙값은 개별 예방요법군에서 1.6, 주 1회 예방요법군에서 3.6으로, 출혈 발생 시 투여군 대비(ABR 33.6) 각각 92%(개별 예방요법군, p<0.001), 76%(주 1회 예방요법군, p<0.001) 감소했다. 연구 기간 중 총 757건의 출혈 에피소드가 발생했으며, 이 중 87.3%는 1회 투여만으로, 97.8%는 2회 이내의 투여로 조절됐다.
연구기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았으며, 아나필락시스도 보고되지 않았다. 연장 연구인 ‘ASPIRE’에서도 4년간의 연구기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았다.
사노피아벤티스코리아 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임 총괄 박희경 사장은 “3월 선보인 B형 혈우병 치료제 알프로릭스에 이어 A형 혈우병 치료제 엘록테이트도 출시하게 됐다”며, “이는 곧 희귀질환에 혁신적인 솔루션을 제시해온 사노피가 혈우병 치료 분야에서도 적극적으로 기여할 수 있게 되었음을 뜻한다”고 말했다.
그러면서 “국내 혈우병 환자들이 누리고픈 삶을 만들어 나가는데 사노피가 파트너로 함께 뛰며 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.
한편 ‘엘록테이트’는 A형 혈우병(선천성 VIII인자 결핍) 환자를 대상으로 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다.
엘록테이트의 건강보험심사평가원 급여 기준 1회 투여용량은 20~25IU/kg이며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 30IU/kg까지 투여 받을 수 있다. 출시 용량은 250IU, 1000IU이며, 향후 500IU, 2000IU로 확대할 예정이다.
