희귀·난치질환 치료제도 바이오가 대세
희귀·난치질환 치료제도 바이오가 대세
美, 2010년~2016 승인된 희귀의약품 중 바이오의약품 42%

국내 희귀의약품 파이프라인 중 절반 이상이 바이오

“세포 활용한 치료제 개발 활발 … 경쟁력 갖출 수 있을 것”
  • 박정식 기자
  • 승인 2019.08.20 08:52
  • 댓글 0
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[헬스코리아뉴스 / 박정식 기자] 최근 희귀·난치질환 치료제 연구 개발에서 바이오의약품의 비중이 높아지고 있는 것으로 나타났다.

2017년 미국 FDA(식품의약국)가 발간한 ‘희귀의약품 승인에 관한 고찰’(Insights into Rare Disease Drug Approval) 보고서에 따르면 2010년부터 2016년까지 승인된 희귀의약품 중 바이오의약품이 차지하는 비율은 42%에 달했다.

희귀의약품법이 발효된 1983년부터 2016년까지 미국에서 승인된 희귀의약품 현황을 살펴보면, 바이오의약품의 비중은 1980년대(1983년~1989년) 23%를 시작으로 1990년대(1990년~1999년) 31%, 2000년대(2000년~2009년) 34% 등으로 꾸준히 증가했다.

또 2018년 센터왓치(Centerwatch) 데이터를 활용해 조사한 ‘희귀의약품이 제약 개발에 미치는 영향’(Orphan drugs and their impact on pharmaceutical development)에 따르면 임상시험 중인 바이오의약품 파이프라인 가운데 33%가 희귀의약품인 것으로 조사됐다. 임상시험 중인 합성의약품 중 약 25%가 희귀의약품으로 개발되고 있는 것과 비교하면 상대적으로 높은 수치다.

희귀의약품 승인 비율. (자료=FDA)
희귀의약품 승인 비율. (자료=FDA)

 

국내 희귀의약품 개발도 바이오 비중 높아져

국내 역시 글로벌 시장 추세에 발맞춰 바이오의약품을 중심으로 한 희귀의약품 개발 비중이 높아지고 있는 것으로 나타났다.

보건산업진흥원이 식품의약품안전처, 범부처신약개발사업단 등에 등록된 데이터를 조사한 결과, 2019년 1월 기준 희귀의약품으로 지정을 받았거나, 희귀의약품 지정 대상인 국내 기업 개발 치료제는 93개 성분, 106개의 임상 프로젝트로 조사됐다.

조사된 파이프라인 중 절반이 넘는 60%가 바이오의약품이었으며, 이 중 면역세포, 줄기세포를 이용한 세포치료제가 31%를 차지하는 것으로 나타났다.

치료 영역으로는 항암이 33%으로 가장 많았으며, 유전질환(22.6%), 신경질환(10.4%), 자가면역질환(8.5%), 감염질환(7.5%) 등이 뒤를 이었다.

희귀의약품 개발에는 총 44개의 기업이 참여하고 있으며, 이중 76.6%에 해당하는 36개사가 기술이전을 목표로 하는 중소 바이오벤처 기업이었다. 바이오벤처 외에 희귀의약품 연구개발이 활발한 제약사로는 한미약품, 녹십자 등이 꼽혔다.

한미약품의 경우 희귀의약품 개발 파이프라인 11개 중 6개가 바이오의약품이었으며 , 각각 호중구감소증, 교모세포종, 선천성 고인슐린증, 뮤코다당체 침착증, 단장증후군, 성장호르몬 결핍증을 적응증으로 가지고 있다.

녹십자의 경우 14개의 희귀의약품 개발 파이프라인을 보유하고 있으며, 이중 13개가 바이오의약품으로 조사됐다. 적응증은 혈우병, B형 간염, 헌터증후군, 간암, 췌장암, 뇌종양, 대장암, 유방암 등이다.

이외 차바이오텍, 이수앱지스, 한독의 경우에는 각각 급성 골수성 백혈병 치료제, 난치성 암, 희귀 관절염 등의 적응증을 가진 희귀의약품을 바이오의약품으로 개발하고 있다.

 

희귀의약품에서 바이오가 주목 받는 이유

DNA 바이오

글로벌 시장을 비롯해 국내 제약사가 희귀의약품으로서 바이오의약품을 주목하고 있는 가장 큰 이유는 뛰어난 ‘치료효과’ 때문이다.

업계에 따르면 바이오의약품은 합성의약품과 비교해 질병의 근본적인 원인치료와 환자 맞춤형 치료가 가능하다.

한미약품 관계자는 “바이오의약품은 생물유래 물질을 이용해 의약품을 제조하므로 독성이 낮고 작용기전이 명확해 희귀·난치성 질환 치료제로 개발하기 용이하다”고 설명했다.

희귀의약품은 경쟁사가 많지 않아 치료제 개발에 성공하면 글로벌 시장 진출에 유리하다는 장점도 가지고 있다.

실제로 한미약품은 바이오의약품 성분인 선천성 고인슐린증 치료제 ‘랩스글루카곤아날로그(LAPSGlucagon Analog)’를 개발해 국내 식약처뿐 아니라 미국 FDA로부터도 희귀의약품으로 지정받았다.

보건산업진흥원 제약바이오글로벌팀 곽수진 연구원은 헬스코리아뉴스와 통화에서 “희귀의약품은 개발 과정에서 정책적 혜택과 높은 약가, 독점권 등 경제점 이점이 많다. 이 때문에 글로벌 희귀의약품 시장은 성장률이 높은 것으로 분석된다”며 “FDA에서 판매승인을 획득한 의약품 중 희귀의약품의 비중이 지속해서 높아지고 있다. 앞으로도 이 같은 추세는 계속될 것으로 보인다”고 말했다.

이어 “우리나라의 경우 면역·줄기세포를 활용한 희귀의약품 개발이 활발해 글로벌 경쟁력을 갖출 수 있을 것으로 기대된다”며 “기업들이 국내외 시장에서 활발한 오픈이노베이션을 통해 성장할 수 있도록 미국처럼 R&D 비용에 대한 인센티브를 제공하는 등 제도적 기반이 마련되고 확대돼야 할 것”이라고 덧붙였다.


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