[헬스코리아뉴스 / 서정필 기자] 한국애브비(대표이사 강소영)는 자사의 '벤클렉스타정'(VENCLEXTA, 성분명: 베네토클락스/venetoclax)이 29일 식품의약품안전처(MFDS)로부터 만성 림프구성 백혈병(CLL, Chronic Lymphocytic Leukemia) 치료제로 허가 받았다. 이에따라 관련 시장에서의 약물경쟁이 한층 치열해질 것으로 보인다.
벤클렉스타정은 화학면역요법 및 B 세포 수용체 경로 저해제에 재발 또는 불응인 만성 림프구성 백혈병 환자 치료에 단독 요법으로 승인됐다. 벤클렉스타정은 혈액 속 림프구가 현저하게 증가하는 만성 림프구성 백혈병에서 세포자멸사(Apoptosis)를 저해하는 BCL-2 단백질의 과도한 발현을 억제한다.
BCL-2 단백질에 선택적으로 결합해 그 기능을 억제하여 세포자멸사를 유도함으로써 암 세포가 비정상적으로 증식하고 악화되는 것을 막는 새로운 기전의 치료제다.
연세대 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 "국내희귀 혈액암인 만성림프구성백혈병은 급성 혈액암에 비해 상대적으로 서서히 진행되지만 재발이 많아 다양한 치료 옵션이 필요함에도 사정이 허락지 않아 치료에 어려움이 있었다"며 "벤클렉스타정이라는 신약의 국내 허가로 기존 치료에서는 한계가 있었던 고령의 환자나 치료에 실패하거나 재발한 환자들이 치료를 지속 이어갈 수 있는 길이 열렸는데, 이를 통해 생명을 연장하고 삶의 질을 높이는데 도움이 되길 바란다"고 밝혔다.
한국애브비 의학부 원용균 부장은 "기존 치료법인 화학면역요법과 표적치료제로 치료했으나 실패하거나 재발한 만성 림프구성 백혈병 환자의 경우 더 이상 치료 옵션이 없었다"며 "이번 벤클렉스타정의 허가는 만성 림프구성 백혈병과 같은 치료가 힘들고 치료 옵션이 제한된 희귀 혈액암으로 고통 받는 환자들을 위한 혁신적인 치료 옵션을 제공하기 위한 애브비의 끊임없는 연구와 노력의 결실“이라고 말했다.
만성림프구성백혈병은 혈액 내 림프구가 비정상적으로 증가하며 발병하는 혈액암으로 서구에서는 가장 유병률이 높은 백혈병이지만, 국내에서는 전체 백혈병의 약 0.4~0.5%에 불과한 희귀질환이다. 주요 증상으로는 피로와 체중감소, 발열, 야간 발한 등이 있다. 대부분 60세 이상의 고령층에서 많이 발병하는 것으로 알려져 있다.
이번 벤클렉스타정의 허가는 여러 임상 연구를 기반으로 하고 있다. 우선 이브루티닙 또는 이델라리십 치료 이력이 있고 치료 도중 또는 치료 이후 질병이 진행한 만성 림프구성 백혈병 환자에서의 유효성을 평가하기 위한 2상 임상인 M14-032 연구결과에서는 벤클렉스타정 치료 환자(N=127)의 객관적 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 70%로 나타났다.
최신 발표 결과에 따르면, 말초 혈액이나 골수에 남아 있는 백혈병 세포 숫자로 치료에 따른 관해와 재발의 위험을 평가하는 지표인 미세잔존질환(MRD, minimal residual disease))으로 환자군을 분석한 결과, 미세잔존질환이 없는 환자에서는 무진행생존기간(PFS,Progression- Free survival) 중앙값이 2년 이상(24.7 개월)으로 나타났다.
또한 만성 림프구성 백혈병 환자 중17p 유전자에 결손이 있는 환자(N=158) 대상으로 진행한 2상 임상인 M13-982연구결과에서의 객관적 반응률은 77%(총158명 중 122명)로 나타났고, 이 중 이전에 B세포 수용체 경로 저해제 치료에 실패한 16명에서의 객관적 반응률은 63%(16명 중 10명)를 보였다. 애브비 측은 “이는 만성 림프구성 백혈병 환자 중 재발, 예후가 가장 좋지 않은 것으로 보고된 17p 유전자 결손이 있는 환자에서도 벤클렉스타®정의 치료 효과를 입증한 것을 의미한다”고 설명했다.
벤클렉스타정은 2016년 4월 미국 식품의약국(FDA)에서 혁신의약품 목록에 포함됐으며, 미국과 유럽 등 총 50개국에서 허가됐다. 국내에서는 2년여 뒤인 2018년 7월 희귀의약품으로 지정됐다.
