[헬스코리아뉴스 / 서정필 기자] 미국 식품의약국(FDA)은 3일(현지시간) 화이자의 다발성신경병증 치료제 ‘빈다켈’(VYNDAQEL, 성분명 타파미디스 메글루민)와 ‘빈다맥스’(VYNDAMAX, 성분명 타파미디스)를 ‘트랜스트레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)’ 성인 환자 치료제로 승인했다. ATTR-CM 환자의 심혈관계 사망 및 입원을 감소시킬 목적에서 이뤄진 것이다. 화이자도 이번 승인 사실을 6일(현지시간) 확인했다.
FDA가 희귀질환인 ATTR-CM 환자 대상 치료제를 승인한 것은 이번이 처음이다. 이번 승인은 ‘트랜스티레틴 가족성 아밀로이드 다발성신경병증(TTR-FAP)’ 치료제로 널리 알려져 온 빈다켈이 ATTR-CM 환자에게도 유의미한 치료 개선 효과를 보인다는 연구 결과가 나오면서 이뤄졌다.
빈다맥스는 빈다켈의 업그레드 버전이다. 빈다맥스는 빈다켈과 같은 타파미디스 성분이지만 메글루민과 결합하지 않은 제품으로 ATTR-CM 환자의 투약 편의를 위해 하루에 한 번 복용할 수 있도록 만든 정제다. 빈다막스 61mg 한 알을 투약하는 것은 빈다켈 20mg 네 알과 같은 효과를 낸다.
화이자는 지난 1월 승인 신청 시 ‘ATTR-ACT 임상 3상 연구’ 결과를 근거로 제출했다. 이 연구는 441명의 ATTR-CM 환자들을 무작위 분류한 후 빈타켈의 효능, 안전성 및 내약성을 빈다켈 투여 그룹과 위약 투여 그룹으로 나눠 비교 평가했다.
연구 결과 타파미디스는 총 사망률과 심혈관계 질환으로 인한 입원 횟수 등이 위약 투여 그룹에 비해 상당히 줄어든 것으로 나타나 1차 평가 변수를 만족시켰다.
노만 스톡브리지 FDA 마약평가센터 심혈관·신장 분야 담당책임자는 "ATTR-CM은 희귀하지만 치명적인 질병“이라며 ”이번 승인은 이 병 환자들에 대한 치료에 있어 중요한 진전“이라고 밝혔다.
한편, 빈다켈은 유럽에서는 TTR-FAP 1단계 성인 환자 치료제로 2011년, 일본에서는 TTR-FAP 1~3단계 성인 환자 치료제로 2013년 승인 받았으며, 우리나라 식품의약품안전처(MFDS)에서는 지난 2015년 최초의 TTR-FAP 치료제로 승인받았다..
