[헬스코리아뉴스 /이민선 기자] “우리나라는 아직까지 CAR-T 치료제 개발에 따른 명확한 가이드라인이 없어 정부 차원의 가이드라인 마련이 필요하다.”
18일 '바이오코리아 2019'에서 열린 ‘CAR-T 치료제 개발 및 인허가 트렌드 분석, 케이스 스터디’라는 컨퍼런스에서 관계자들은 이 같은 의견을 밝혔다.
CAR-T 치료제는 암세포에 특이적으로 반응하는 키메라 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor / CAR)를 장착시킨 T 세포(CAR-T)를 제조, 암 환자에게 주입함으로써 항암 면역반응을 일으켜 암세포를 사멸시키는 새로운 면역항암제다.
이날 컨퍼런스에서는 메디포스트 사업개발본부 이승진 본부장을 좌장으로 최근 CAR-T를 포함한 세포치료제품의 국내외 개발 및 인허가 트렌드를 조명했다.
참석자들은 CAR-T 세포 치료제와 줄기세포치료제 개발사들의 케이스 스터디를 통해 임상개발 과정 중 겪을 수 있는 난관을 극복하고, 효율적인 글로벌 시장 진출 전략 수립을 위해 필요한 요소들을 공유했다.
“CAR-T, 차세대 신약으로 주목”
CAR-T 세포 치료제는 개인 맞춤형 유전자 변형 T세포 치료제다. 환자로부터 혈액을 채취해 자가 T세포를 분리한다. 분리된 T세포에 CD19 유전자를 타깃으로 하는 CAR 세포를 넣어 종양을 인지, 제거하도록 유전적으로 프로그래밍한다. 이후 다시 환자의 혈액에 주입하는 치료법이다.
CAR-T 세포 치료제는 환자별로 각기 달리 형성된 체내 고유 면역시스템을 바탕으로 환자 및 암 종류에 맞는 약을 제조·투약하게 된다.
이전까지의 항암제가 환자의 유전적 경향을 고려하지 못해 정상세포를 파괴하는 등의 부작용을 겪었다면, CAR-T 세포 치료제는 환자의 T세포를 이용한다는 점에서 개인 맞춤형 치료제로 주목 받고 있다.
지난해 8월 노바티스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CAR-T 세포 치료제 ‘킴리아’를 세계 최초로 판매 허가 받았다. 이어 길리어드의 ‘예스카르타’가 CAR-T 세포 치료제 시장에 합류했다.
국내에서는 GC녹십자셀, 유틸렉스, 앱클론, 바이로메드 등 많은 제약·바이오기업이 CAR-T 세포 치료제 시장에 뛰어들며 블록버스터급 신약 개발을 위한 의지를 다지고 있다.
“한국, 명확한 가이드라인 조차 없어“
CAR-T 세포 치료제 관련 글로벌 시장에서는 미국과 중국을 필두로 500건 이상의 임상을 진행 중이다. 하지만 우리나라는 아직까지 CAR-T 치료제와 관련된 명확한 개발 가이드라인이 없다.
클립스 주완석 전무는 "현재 국내에서 CAR-T 치료제로 허가받은 제품이 없다. 국내에서는 아직 CAR-T 규제가 명확히 정의되어 있지 않기 때문”이라며 “기본적으로 세포·유전자치료제로 간략히 정의되어 있어 개발 시 이를 참고해야 할 것”이라고 말했다.
기존 유전자·줄기세포치료제 개발 과정을 이해하면 CAR-T 치료제 개발에 이를 적용할 수 있다는 것이 주 전무의 설명이다. 현재 국내에서 개발을 진행 중인 CAR-T 치료제는 17개다. 녹십자셀의 2개 품목을 비롯, 앱클론, 바이로메드, 유틸렉스 등 몇몇 기업이 참여하고 있다.
하지만 대부분 임상 계획이 2019년 이후로, 계획 중인 개발 자료도 아직까지 공개되지 않은 상태다. 소규모 제약바이오 기업들은 참고할만한 자료마저 충분치 않다.
줄기세포치료제는 현재 식약처로부터 총 4개 품목이 허가돼 시판 중이다. ▲파미셀의 급성심근경색치료제 '하티셀그램 AMI’, ▲메디포스트의 관절염 치료제 ‘카티스템’ ▲알테오젠의 크론병 치료제 ‘큐티스템’ ▲코아스템의 루게릭 치료제 ‘뉴로나타-알’ 등이다.
아직까지 CAR-T 치료제 허가에 대한 명확한 기준이 없다보니 파미셀, 메디포스트 등이 줄기세포치료제 허가를 위해 제출한 자료들이 참고가 될 뿐이다.
주완석 전무는 “코아스템의 뉴로나타알주 등을 보면 허가심사 과정에서 많은 자료가 제출되지 않았는데도 품목허가를 받았다”며 “(다른 회사들도) 이런 점을 참고해 '조건부 허가' 등을 받아 절차를 신속하게 진행할 수 있도록 적극 활용해야 한다"고 조언했다.
