[헬스코리아뉴스 / 임도이 기자] JW중외제약이 세계 최초 피하주사 제형으로 개발된 A형 혈우병 예방요법제 '헴리브라'에 대해 국내 보건당국의 허가를 획득했다. 정맥주사(혈관 내 투여)가 아닌 피하(피부 아래)에 직접 주사하는 A형 혈우병치료제가 품목허가를 받은 것은 이번이 처음이다.
JW중외제약은 투약 편의성을 획기적으로 개선한 항체보유 A형 혈우병 예방요법제 헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙, 이하 헴리브라)가 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았다고 20일 밝혔다. 이번 허가는 혁신신약(First-in-Class)으로 미국, 유럽, 일본 등에 이어 이뤄진 것이다.
일본 쥬가이제약이 개발한 헴리브라는 혈액응고 제8인자 결핍으로 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품이다. 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)으로 알려졌다.
중외제약측은 “지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시켰다”고 설명했다.
중외제약은 이 치료제가 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제8인자의 억제인자(항체)를 보유한 환자에게 최적의 예방요법제가 될 것으로 기대하고 있다.
JW중외제약은 앞으로 건강보험심사평가원과 보험약가 협의를 거쳐 헴리브라를 국내 시장에 본격 선보일 계획이다. 이와 함께 2주, 4주 단위로 투여 주기를 선택할 수 있도록 용법용량을 확대할 예정이며, 항체가 없는 일반 A형 혈우병에 대한 예방요법제로 효능효과를 확대할 방침이다.
JW중외제약 신영섭 대표는 “헴리브라는 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병뿐만 향후 항체를 보유하지 않은 환자에게도 사용할 수 있도록 효능효과를 확대할 예정”이라며 “조속히 제품 출시 절차를 마무리해 평생 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.
글로벌 제약시장 분석기관인 글로벌데이터社 등은 오는 2026년에는 헴리브라가 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조 원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망하고 있다. 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1500억 원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다.
※ 혈우병 : X염색체에 있는 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 혈액 내의 응고인자(피를 굳게 하는 물질)가 부족하게 되어 발생하는 질환이다. 이 병은 부족한 혈액응고인자 종류에 따라 혈액응고 제8인자가 결핍된 A형과 제9응고인자가 부족한 B형으로 나뉜다. 혈우병은 남성 약 5000명 당 1명 꼴로 발생하며 A형 혈우병 환자가 전체의 80%를 차지한다. 국내 A형 혈우병 환자는 약 1600여 명에 달한다. (자료출처 : 질병관리본부, 건강보험심사평가원)
