【헬스코리아뉴스】중증 장애와 조기 사망을 초래할 수 있는 드문 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria; PNH) 치료제 '에쿨리주맙'(eculizumab)이 일본에서 희귀의약품 (Orphan Drug)으로 지정됐다.

PNH는 대개 성인에서 발병하는 질환으로 적혈구 세포의 비정상적 발달을 특징으로 하는 질환이다.

이 같은 비정상적 적혈구 세포가 혈액속에 나타나면 세균을 비롯한 다른 감염원을 파괴하는 보체(complement system)라고 불리는 자연 발생 단백질이 이 같은 세포를 파괴해 결국 비정상적으로 짙은 소변색을 띄게 만들고 빈혈을 야기하게 된다.

이 같은 질환이 심해짐에 따라 PNH를 가진 환자들은 통증과 피로, 쇠약감을 호소해 잦은 수혈을 필요로 하게 되고 색전증이나 생명을 위협하는 뇌졸중, 심장마비, 장 질환등으로 발전하게 되는데 에쿨리주맙은 이 같은 PNH를 치료하는 약은 아니나 보체에 의한 적혈구 세포의 파괴를 막는다.

에쿨리주맙은 영국 알렉시온사에서 개발했으며 미국에서는 지난해 3월 FDA에 의해 최초로 승인돼 '솔리리스(Soliris)'란 상품명으로 시판되고 있다.