[헬스코리아뉴스 / 이순호 기자] 식품의약품안전처의 허가 반려 처분에 반기를 든 알바이오(구 알앤엘바이오) 및 네이처셀 대표 라정찬 박사가 식약처에 이의신청한 데 이어 법정 싸움까지 벌였다.
알바이오는 최근 식약처를 상대로 ‘의약품 제조판매 품목 허가 신청에 대한 반려 처분 취소’를 구하는 내용의 소를 서울행정법원에 제기했다. 대상 의약품은 네이처셀의 줄기세포 관절염 치료제 ‘조인트스템’으로 풀이된다.
식약처는 지난 3월, 네이처셀이 개발한 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 조건부 허가 신청을 반려한 바 있다. 임상 환자 수가 13명에 불과하고, 대조군이 마땅히 없을 뿐 아니라 치료 중에도 전체 피험자의 절반 이상에서 질병이 계속 진행됐다는 게 이유다.
식약처의 반려 처분에 불복한 알바이오는 지난 3월29일 식약처에 조인트스템 허가 신청 반려 처분에 대한 이의신청서를 제출했다. 법무법인 광장 등 법률사무소 두 곳의 검토를 거쳐 회사의 주장과 근거를 충실하게 반영했다는 게 알바이오의 설명이다.
알바이오는 “반드시 공정하게 구성된 중앙약심위 확대재심의가 개최돼 조인트스템의 국내외 임상결과의 우수성이 인정받기를 기원한다”며 “진실은 반드시 승리할 것”이라고 입장을 밝혔다.
알바이오가 이의신청과 소송 등 투트랙 전략을 펼치고 있으나, 조인트스템의 시판 허가로 이어질지는 미지수다. 식약처와 중앙약심의 입장이 워낙 확고한 탓이다.
중앙약심 “임상 환자도 부족하고 효과입증도 못 해” … 만장일치 허가 반대
식약처는 중앙약사심의위원회의 자문 결과를 바탕으로 조인트스템의 조건부 허가 신청을 반려했다.
당시 중앙약심에 참여한 한 위원은 “세포치료제 조건부 허가 규정에는 탐색 임상시험의 형태와 목적이 확증시험과 유사해야 한다고 규정하고 있는데 본 임상시험은 확증적 시험과 전혀 유사하지 않아 조건부 허가로 적합하지 않다”며 “먼저 시험 대상자 수 선정이 전혀 타당하지 않고 중간분석 결과로 조건부 허가 임상을 전혀 갈음할 수 없어 보인다”고 비판했다.
다른 위원은 “시험군 환자가 13명인데 이 정도로 허가가 날 수 있냐”고 반문했다. 식약처가 “희귀 질환인 경우 고려할 수도 있다”고 답하자 “골관절염은 희귀한 질환이 전혀 아니다”라고 일축했다.
다른 위원들 역시 “악화된 환자가 더 많은 것인데 이를 성공이라고 할 근거가 없다”, “대조군을 설정만 하고 사용하지 않은 것은 확증적 임상시험과 유사하다고 할 수 없다”, “작위적인 기준에 따른 중간분석 결과로 허가를 하는 것은 인정하기 어렵다”, “중간엽줄기세포치료제에서 기대한 관절 보호, 관절 재생, 통증 감소, 항염증 등에 대한 신뢰성 있는 결과를 제시하지 못했다”는 등 네이처셀이 제시한 임상시험 결과는 과학적 기준을 만족하지 못한다고 꼬집었다.
결국, 중앙약심 위원 전원이 반대의견을 표명하면서 조인스트셈의 허가 신청은 반려 결정이 났다.
업계 관계자는 “전문 위원 8명, 외부 자문위원 2명, 식약처 담당 직원 5명 등 총 15명의 전문가가 참여하는 중앙약심이 만장일치로 반대 의견을 표명했고 재논의도 필요없다고 할 정도로 확고한 입장을 표시한 바 있어 회사 측의 이의신청이 받아들여질지 알 수 없다”며 “정부가 적법한 절차에 따라 반려 처분을 한 만큼 소송에서 결과가 뒤집힐지도 미지수”라고 말했다.
한편 라정찬 대표의 줄기세포 치료제가 퇴짜를 맞은 것이 이번이 처음은 아니다. 앞서 식약처는 이 회사의 버거씨병 줄기세포 치료제 ‘바스코스템’의 희귀의약품 지정 신청도 반려한 바 있다.
당시 식약처는 “프로스타글란딘 유도체 등 항혈전제 약물, 칼슘 길항제 등 혈관 확장제를 포함해 바스코스템을 대체할 수 있는 8개 성분 204품목이 허가돼 있고, 혈관 우회술과 교감신경 차단·절단술 등 수술적 치료도 존재한다”며 “특히 약효 입증 지표인 투여환자의 ‘보행거리 증가(100m 이상)’와 ‘혈관 개선에 따른 통증 개선’ 두 가지 모두 임상 결과 미달로 확인됐다”고 지적했다.
또 “환자 증례 수 역시 임상시험 신청계획에 크게 못 미친 17명에 불과할 뿐 아니라 임상시험 관리기준(GCP)을 위반한 증례 수도 8명이나 돼, 사실상 9명의 임상환자만으로 정식 희귀약 지정과 사실상 시판허가를 내달라고 요청하고 있어 형평에 어긋난다”며 희귀의약품 지정 불가 입장을 밝혔다.
