[헬스코리아뉴스 / 김은지 기자] “미래에는 유전자치료제와 세포치료제의 구분과 경계를 넘어 세포·유전자치료제로의 융합 개발이 활발해 질 전망이다.”(한국생명공학연구소 김무웅 연구원)
오송첨단의료산업진흥재단 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업 코디네이팅센터가 21일 서울 종로구 소재 서울대학교병원 의생명연구동에서 개최한 ‘첨단바이오의약품 포캐스트 포럼’ 중 생명공학연구소 김무웅 연구원은 ‘줄기세포·유전자치료제 글로벌 동향 및 전망’을 주제로 한 발표에서 이같이 밝혔다.
김무웅 연구원은 “최근 유전자치료에 대한 질병 요건 삭제 등 합리적 규제 개선을 통해 알츠하이머, 퇴행성 관절염, 안질환, 대사질환 등 삶의 질에 큰 영향을 미치는 질병에 대한 세포·유전자치료 R&D가 가능해질 전망”이라며 “세포·유전자치료제는 복지부의 ‘생명윤리 빛 안전에 관한 법률’에 따른 임상연구와 ‘식약처 생물학적제제’ 등의 품목허가 심사 규정에 따른 허가가 필요하다”고 말했다.
지난 2004년 제정된 생명윤리 및 안전에 관한 법률(생명윤리법)은 일부에 한해서만 유전자치료 연구를 허용하고 있다.
생명윤리법 제47조에 따르면 유전자 교정 연구는 생명을 위협하거나 심각한 장애를 불러일으키는 질병의 치료를 위한 연구, 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 유전자 치료의 효과가 다른 치료법과 비교해 현저히 우수할 것으로 예측되는 경우를 모두 충족해야 가능하다. 인간 배아, 난자, 정자 및 태아에 대해서는 유전자치료 연구가 금지돼 있다.
최근 유전자가위 등을 활용한 연구가 활발한 가운데 일각에서는 국내 생명윤리법이 산업의 발전을 가로막을 수 있다고 지적하고 있다. 이에 지난 10월 신용현 의원은 생명윤리법 일부 개정법률안에서 질병에 제한조건 없이 모든 질병에 대한 유전자치료 연구의 문을 열어 놓는 방향으로 개정하는 의안을 대표 발의한 바 있다.
김무웅 연구원에 따르면 최근 기술 특례상장을 통한 세포·유전자치료제 개발업체의 IPO도 활발하다. 지난 2005년부터 2014년까지 2개 업체에서 지난해 기준 5개 업체가 추가돼 총 7개 업체가 기술특례상장에 성공했다.
“줄기세포·유전자치료제, 고속 성장 전망”
김무웅 연구원은 줄기세포치료제와 유전자치료제의 개발현황, 기회요인 및 발전 전망에 대한 최신 동향을 발표했다.
발표된 자료에 따르면 줄기세포 시장성장 및 개발현황을 보면 줄기세포치료제 관련 임상시험 증가와 줄기세포 기반 신약개발 활성화 추세 등에 따라 글로벌 시장은 2025년까지 연평균 25.8%의 높은 성장세를 보일 것으로 전망된다. 한국은 전 세계적으로 품목허가된 줄기세포치료제 중 총 8개를 보유, 미국에 이어 2위를 차지하며 임상시험이 활발히 이뤄지고 있다.
김무웅 연구원은 줄기세포 산업의 상장 및 기회요인으로 ▲인구 고령화에 따른 퇴행성 질환 및 만성질환자 증가 ▲정부차원의 적극적 지원 확대 ▲개방적 줄기세포 연구투자에 의한 임상연구 확대 ▲줄기세포 기반 의학적 응용영역 확대 등을 꼽았다.
김무웅 연구원은 “줄기세포는 인체모사 가능성을 보유한 혁신적 연구소재로써 기존 재생의료 중심에서 융합산업(신약개발 활용 등), 플랫폼산업(연구재료 및 서비스) 등 다양하게 태동하는 시장에서 기회요인”이라며 “재생의료 관점에서 줄기세포를 포한한 제포치료제는 주로 암을 대상으로 하는 면역세포 유전자치료제 개발에서 다양한 질환 치료가 가능한 줄기세포 유전자치료제 개발로 발전할 것”이라고 말했다.
그는 유전자치료제에 대해 “범위에 따라 규모는 다르지만 공통적으로 유전자치료 관련 글로벌 시장은 고속 성장이 예상된다”며 그는 유전자치료 산업의 상장 및 기회요인으로 ▲유전자 전달체(vector) 및 전달 시스템 기술의 진보 ▲유전자 편집(가위) 기술의 발전 ▲글로벌 빅파마의 투자 확대 등을 꼽았다.
이어 “바이오벤처 주도 시장에서 화이자, BMS, 사노피 등 글로벌 빅파마들이 본격적으로 투자를 함에 따라 유전자치료제 시장에 전체적인 투자액은 크게 증가했다”며 “CAR-T 치료제 등 면역세포 또는 줄기세포 기반의 개인맟춤형 세포유전자 치료제, 암치료·예방을 위한 차세대 DNA 항암백신 등이 주요 트렌드가 될 것”이라고 덧붙였다.
그는 “세포치료제는 과거 피부질환과 근골격계진환에서 종양, 심혈관질환 개발로 패러다임이 전환될 전망”이라며 “신경질환에 대한 출시된 제품은 없지만 임상 1,2상 단계의 후보 치료제가 비교적 많아 향후 제품출시가 기대된다”고 설명했다.