GSK ‘스트림벨리스’ 승인 목전 … 유전자 치료제 관심 집중
GSK ‘스트림벨리스’ 승인 목전 … 유전자 치료제 관심 집중
NICE 급여 지지 받아 … 유전자 치료제 가격 가이드라인 될 듯 … 국내 ‘인보사’ 등 개발 활발
  • 김은지 기자
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2017.10.25 00:01
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[헬스코리아뉴스 / 김은지 기자] GSK ‘스트림벨리스’가 영국 의료기술평가기관인 국립보건임상연구소(NICE)의 급여 지지를 받으면서 유전자 치료제에 대한 관심이 높아지고 있다.

세계에서 두 번째 유전자 치료제로 승인된 스트림벨리스는 GSK의 중증 복합성 면역부전증(SCID), 일명 ‘버블보이증후군’ 치료제다.

피어스파마 등 외신들은 24일, NICE가 가이던스 초안에 “스트림벨리스가 표준 줄기세포 이식 치료에 비해 환자의 전체 생존을 개선시킨다”며 “59만4000유로(7억8858만원)라는 고가에도 불구하고 한번 치료받으면 효과가 평생 갈 것”이라며 급여에 포함시킬 것을 영국 보건당국에 권고했다고 보도했다.

▲ 세계적으로 유전자 치료제 개발이 활발히 이뤄지고 있다. <사진:포토애플=메디포토>

SCID란 아데노신 데아미나아제(ADA) 결핍에 의한 희귀 선천성 증후군으로, 영아는 사망에 이를 수 있게 되는 질병이다. 이는 흔히 존재하는 세균이나 바이러스에 대해 반복적인 기회감염에 취약하게 된다. 인구 20만~100만명 출생 당 한 명 정도에서 발생하는 것으로 알려져 있다.

환자는 조혈모세포이식을 고려하게 되는데, 이를 받지 못하는 환자들은 PEG-ADA 효소를 일주일에 한두 번 가량 근육주사로 투여하는 효소보충치료를 받아야 하는 불편함이 있다.

스트림벨리스는 환자의 골수 세포를 수집한 뒤, 수정하고 재주입하는 방식이라 전문가들은 일회성 절차로 평생 치료가 가능하다고 보고 있다. NICE에 따르면 이 치료법은 환자에게 맞는 줄기 세포 기증자가 없을 경우 추천되며, 면역 체계를 재구성하므로 환자 및 보호자에게 부담이 적다.

스트림벨리스 승인, 차후 유전자 치료제 가격 결정 가이드로 작용

이번 결과는 초희귀 질환에 대한 첫 비용-효과 적용 가이드로 주목된다. 제약사가 유전자 치료제의 가격울 책정하는데, 상당한 영향을 미칠 수 있어서다.

GSK 관계자는 “스트림벨리스는 아동을 위한 최초의 교정 유전자 치료법”이라며 “이번 NICE 가이던스 초안이 빠른 시일 안에 최종 지침이 되길 바란다”고 말했다.

유전자 치료제는 단번에 환자 치료가 가능한 만큼 평생 받아야만 하는 대체 치료제의 총 비용과 비교해 제약사는 가격을 높게 부르는 경향이 있으며, 보건당국 등 약가 책정 기구들은 가격을 최대한 낮추려 하기 때문에 가격협상이 장기간 이어지거나 수지타산이 맞지 않으면 아예 개발을 포기하기도 한다.

실제로 세계 최초의 유전자치료제로 지난 2012년 유럽연합에서 승인을 취득한 네덜란드 유니큐어의 ‘글리베라’는 판매를 포기했다.

승인 당시 유니큐어의 가격은 1바이알에 5만3000유로로 책정됐다. 체중이 62.5kg인 환자가 치료를 위해서는 21바이알이 필요하므로 총 110만유로(약 15억원)가 드는 셈이다. 유럽에서 글리베라의 치료가 필요한 환자는 150~200명으로 알려져 있다.

이와 관련해 유니큐어는 글리베라의 사용이 극히 제한된 점에서 앞으로 수요가 크게 늘지 않을 것으로 보고, 승인내용을 갱신하지 않을 방침이라고 밝혔다.

美 FDA, ‘킴리아’·‘룩스투나’ 등 유전자 치료제 지지
국내 ‘인보사’ 시판허가 시작 … 활발한 글로벌 임상 진행 중

최근 유전자 치료제는 기존 화학 치료제나 바이오 치료제로 극복이 어려운 선천성, 난치·희귀성 질환을 극복하기 위한 궁극의 치료법으로 주목받으며 상당수의 제약사들이 개발에 뛰어들고 있다.

미국 식품의약국(FDA)는 앞서 9월 유전자 변형 면역세포를 활용해 소아백혈병 환자 생존율을 획기적으로 끌어올리는 유전자치료제인 노바티스 ‘킴리아’(티사젠렉류셀)의 시판을 허가한 바 있다.

최근에는 FDA 자문위원회는 스파크 테라퓨틱스의 이중대립 RPE65-매개 유전성 망막질환 치료 후보물질 ‘룩스투나’도 만장일치로 승인을 권고했다.

FDA가 반드시 자문위 권고를 따라야 하는 것은 아니지만 대부분 수용하며, 최종 허가를 받으면 미국에서 유전성 질환에 대한 첫 유전자 치료제가 된다. FDA의 최종 결정은 내년 1월 나올 예정이다.

▲ 코오롱생명과학 ‘인보사’

국내에서는 지난 7월 코오롱생명과학의 무릎 골관절염 치료제 ‘인보사’가 국내 최초의 유전자의약품으로 정식 시판허가를 받았고, 바이로메드·코오롱생명과학·제넥신·신라젠·진원생명과학 등이 글로벌 임상을 진행 중이다.

글로벌 임상시험 현황이 등재된 미국 사이트 클리니컬 트라이얼 등에 따르면 이 같은 유전자치료제에 대한 임상연구는 전 세계에 걸쳐 570여 건이 진행되고 있다. 


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