[헬스코리아뉴스 / 권현 기자] 미국의 줄기세포 치료 전문 기업 브레인톰셀테라퓨틱스(brainstorm Cell Therapeutics)가 개발한 루게릭병 줄기세포 신약후보물질이 3상 임상시험에 진입했다.
브레인톰셀사(社)는 루게릭병 줄기세포 신약후보물질 ‘뉴로운’(NurOwn)에 대한 임상시험을 위해 메사추세츠 종합병원 등 미국 내 6개 루게릭병 치료센터에서 임상시험 참여자 200명의 등록을 완료했다고 16일 발표했다.
뉴로운은 환자의 골수에서 채취한 줄기세포로 만들어진 치료제다. 이 치료제는 중간엽 줄기세포를 신경조직의 성장을 촉진하는 신경영양인자(NTF)를 분비하는 세포로 분화하는 역할을 한다.
루게릭 환자 48명을 대상으로 진행한 2상 임상시험에서 뉴로운 투여군은 위약투여군보다 호흡기능을 보여주는 저속 폐활량(SVC)과 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R) 측정 등에서 더 높은 유효성을 보였다.
루게릭병은 운동신경 세포가 퇴행해 점차 소실되고 근력 약화, 근력 위축, 언어장애 등이 발생해 결국 호흡기능 마비로 사망하는 질환이다. 평균 생존 기간은 발병 후 2~5년으로 알려졌다. 현재 치료법으로는 증상의 진행을 늦출 뿐 완치할 수 없다.