[헬스코리아뉴스 / 김은지 기자] 한국 줄기세포치료제 시장이 좀처럼 소강기를 벗어나지 못하고 있다. 제약사들의 개발은 이어지고 있으나 상용화로 이어지지 못하는 모습이다.
18일 식품의약품안전처에 따르면, 현재 국내에서 시판허가를 받은 줄기세포치료제는 세계 최초 줄기세포치료제인 파미셀의 ‘하티셀그램-AMI’, 메디포스트의 ‘카티스템’, 안트로젠의 ‘큐피스템’, 코아스템의 ‘뉴로나타-알주’ 등 총 4개다.
하티셀그램-AMI는 지난 2011년, 카티스템과 큐피스템은 지난 2012년, 뉴로나타-알주는 2014년 식약처로부터 각각 허가를 받았다.
전 세계적으로 시판허가를 획득한 줄기세포치료제는 총 7개로, 이 중 절반 이상이 국산 제품인 셈이다. 줄기세표치료제 강국답게 다수 국내 기업들이 치료제 개발에 박차를 가하고 있으나, 뉴로나타-알주를 마지막으로 3년이 지나도록 새로운 치료제가 등장하지 않고 있다.
현재 줄기세포치료제를 개발하고 있는 곳이 이미 제품 허가를 받은 제약사이거나 자금이나 인력 등이 상대적으로 부족한 벤처기업에 집중돼 있어, 상용화가 늦어지는 것으로 풀이된다.
실제 세계 최초로 줄기세포 치료제 판매를 시작한 파미셀은 척수손상치료제인 ‘셀그램-SCI’, 급성뇌경색치료제 ‘셀그램-IS’, 간경변치료제 ‘셀그램-LC’, 중증하지허혈치료제 ‘셀그램-CLI’, 발기부전치료제 ‘셀그램-ED’ 등의 임상시험을 진행하고 있다.
메디포스트는 줄기세포를 이용한 알츠하이머 치매 치료제를 개발하고 있으며, 향후 미국 FDA 임상 시험도 신청한다는 계획이다. 안트로젠과 코아스템은 각각 크론병치료제, 루프스치료제 등 다수 약물을 개발하고 있다.
이 밖에도 많은 벤처기업들이 자체적으로 또는 오픈 이노베이션 등을 통해 줄기세포치료제 개발에 몰두하고 있으나, 대부분 전임상이나 임상1·2상 단계로, 3상 시험에 돌입해 상용화를 기대할 수 있는 곳은 극히 일부에 불과하다.
악재까지 겹친 줄기세포치료제 시장 … 세계 첫 줄기세포치료제 국내 시장서 퇴출되나
이처럼 줄기세포치료제 시장이 소강기를 겪고 있는 상황에서 기존에 허가받은 치료제가 퇴출 위기에 처하는 등 악재도 잇따르고 있다.
세계 최초 줄기세포치료제인 하티셀그램-AMI은 시판허가 당시 약속한 부작용 조사 건수를 채우지 못해 행정처분을 받게 될 처지에 놓였다. 허가 당시 식약처에 제출한 시판 후 조사(Post marketing surveillance, PMS) 증례수 600건을 채우지 못해서다.
해당 약물의 처방은 1000건 이상 이뤄졌으나, 환자들로부터 정보 동의 등 어려움이 있어 PMS 증례수를 다 채우지 못했다는 것이 회사 측의 설명이다.
파미셀은 식약처에 PMS 증례수를 60건으로 조정해 줄 것을 요청했지만, ‘부작용을 찾아낼 가능성이 낮아지는 등 안전성을 담보할 수 없다’며 거절당했다.
결국, 파미셀은 오는 6월30일까지 600건의 PMS 자료를 제출하지 않으면 행정처분을 피할 수 없게 됐다.
특히, 계속해서 증례수를 만족하지 못해 행정처분이 누적되면 허가 취소까지 이어질 수 있는 상황이다. 세계 최초로 허가받은 줄기세포치료제가 원 제조국에서 퇴출당할 위기에 처한 것이다.
의약품 등의 안전에 관한 규칙에 따르면 PMS 자료의 일부를 제출하지 않은 경우 판매업무 정지 3개월의 1차 행정처분이 내려진다. 1차 행정처분 기간 동안 자료 제출을 못하면 판매금지 6개월의 2차 행정처분이 내려지며, 이 기간에도 자료 제출에 실패할 경우 최종적으로 허가가 취소된다.
알바이오 ‘바스코스템’ 희귀의약품 지정 실패 … 적응증 바꿔 개발단계 희귀의약품 지정 … 임상시험 부담 ↑
또 다른 국내 줄기세포치료제 개발 회사인 알바이오는 지난해 자사가 개발한 버거씨병치료제 ‘바스코스템’의 희귀의약품 지정에 실패했다.
당시 알바이오는 바스코스템의 임상2상 시험 결과를 근거로 식약처에 희귀의약품 지정 신청을 했으나, 식약처는 희귀의약품 지정을 위한 요건을 만족하지 못했다며 신청서를 반려했다.
바스코스템은 임상시험 증례수가 신청계획에 크게 못 미칠 뿐 아니라 약효·안전성도 대체 약제보다 미흡하거나 효과가 없었다는 것이 식약처의 설명이다.
알바이오는 이후 버거씨병이 아닌 패리-롬버그병으로 적응증을 달리해 바스코스템을 개발단계 희귀의약품으로 지정받았으나, 적응증이 바뀐 만큼 임상시험을 새로 진행해야 하는 부담을 떠안게 됐다.
업계 관계자는 “현재 줄기세포치료제의 개발은 활발히 이뤄지고 있으나, 새로운 제품이 등장할 때까지 상당한 시간이 걸릴 전망”이라며 “특히 악재까지 다수 겹친 상황이어서 소강기가 예상보다 더 길어질 수 있을 것으로 보인다”고 말했다.
