[헬스코리아뉴스 / 권현 기자] 길리어드 사이언스가 미국 희귀질환 전문제약사의 신약 우선심사권을 확보했다.
길리어드는 희귀질환 치료제 전문제약사 사렙타의 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘엑손디스 51’(Exondys 51, 에테플러센)의 우선심사권(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, PRV)을 1억2500만달러(약 1400억원)에 인수했다고 경제전문매체 시킹알파가 21일 보도했다.
엑손디스 51은 지난해 9월 뒤시엔느 근이영양증 치료제로 미국식품의약국(FDA)으로부터 신속 승인받았으며, 이와 동시에 희귀소아질환 치료제 PRV를 획득했다.
PRV는 FDA가 제약사들의 희귀의약품개발을 지원하기 위해 만든 인센티브 제도다. 이 제도 아래 PRV는 제약사들의 매매 대상이 될 수 있다.
길리어드는 이번 엑손디스 51의 PRV 확보 이외 팩스벡스사(社)와 나이트사(社)가 개발한 신약 PRV를 각각 2억달러(약 2200억원), 1억25000만달러(약 1400억원)에 사들인 바 있다.
사렙타의 에드워드 케이(Edward Kaye) 회장은 “엑손디스 51의 PRV 매각으로 차세대 뒤시엔느 근이영향증 치료제 개발에 필요한 자본을 확보했다”고 말했다.
한편 뒤시엔느 근위축증은 희귀 유전성 골격근 퇴행성 질환이다. 주로 3~6세 어린이에게 나타나며, 신체의 주요 근육이 위축된다. 출생 남자 어린이 3500명당 1명꼴로 발생하고 대부분 30세 이전에 사망한다.
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