[헬스코리아뉴스 / 김다정 기자] 최근 유전자치료제의 임상시험이 활발하게 진행되고 있어, 향후 시장이 크게 성장할 것이라는 전망이 나온다. 특히 내년에는 EU에서 허가받은 3번째 유전자치료제가 등장할 전망이어서 개발열기가 더욱 뜨거워질 것으로 보인다.
유전자치료제는 질환을 치료하기 위해 환자의 세포나 조직에서 질환을 유발하는 비정상 유전자를 대체할 유전자나 질병을 치료하는데 도움이 되는 유전자를 삽입하는 치료기술이다.
올해 6월 GSK의 ‘스트림벨리스’가 유럽의약품청(EMA)에서 두번째로 유전자치료제 시판 승인을 받은 이후, 유전자치료제 분야에 대한 관심이 커졌으며, 각 제약사에서 임상 2~3상 시험이 활발하게 진행되고 있다.
생명공학정책센터 관계자는 “유전자 치료제는 한 번의 치료만으로 효과를 볼 수 있다는 장점이 있어, 그동안의 여러 실패에도 치료제 개발이 이어지고 있다”고 설명했다.
EU 세 번째 유전자치료제, 스파크 테라뷰틱스사 제품 유력
현재까지 유럽에서 승인을 획득한 유전자 치료제는 유니큐어의 ‘글리베라’와 GSK의 ‘스트림벨리스’뿐이다. 앞서 중국의 세젠 시비오노와 상하이 선웨이가 각각 ‘젠다이신’과 ‘온코린’을 개발했으나, 자국 내에서만 제한적으로 허가됐다.
업계에서는 유럽에서 세 번째로 등장할 유전자치료제는 스파크 테라퓨틱스의 유전적 안칠환 치료제 ‘SPK-RPE65’가 유력하다는 전망이 나온다. 이 회사는 현재 맥락막결손 임상 2상도 진행하고 있다.
생명공학정책센터 관계자는 “스파크 테라퓨틱스는 올 연말 미국 FDA 승인 신청이 예상되며, 이어 유럽에서도 허가를 받을 것”이라며 “승인을 취득하면 5억달러(한화 약 5400억원) 이상의 매출도 가능할 것”이라고 전망했다.
이밖에 미국 블루버드 바이오는 소아기 대뇌 부신 백질 영양장애 치료제의 임상 3상과 베타 지중해 빈혈, 겸상적혈구 빈혈 치료제의 임상 2상을 진행 중이다.
GSK와 지오팜 온콜로지, 박스델라도 각각 비스코트-올드리치증후군, 유방암·흑생종, 혈우병B에 대한 임상 2상 단계에 있다.
생명공학정책센터 관계자는 “유전자치료제의 임상은 종양과 단일유전질환에 많이 분포하고 있다”며 “종양에 대한 유전자치료제는 임상 단계로 많이 진입한 상태인 반면, 단일유전질환 관련 유전자치료제는 비임상 단계에서 개발이 활발히 추진 중”이라고 설명했다.
“글로벌 유전자치료제시장, 미래 밝아” … 높은 약가·주가 상승·투자 확대 등
업계에서는 높은 약가 책정, 개발사의 주가 상승, 거대 다국적제약사의 투자 등으로, 향후 유전자치료제 시장이 크게 성장할 것으로 보고 있다.
생명공학정책센터에 따르면, 2012년 승인된 클리베라의 약가는 110만유로(약 15억원)로 신기록을 세웠다. 승인을 앞두고 있는 스파크 테라퓨틱스의 주가도 한 주당 23달러(약 2만5000원)에서 45달러(약 5만원)로 2배 가까이 급등했다.
화이자도 유전자 치료제 개발에 관심을 보이며, 관련 제품 개발을 위한 투자를 시작했다. 이 회사는 영국 전문들이 이끄는 유전자 치료 플랫폼을 설립했으며, 스파크 테라퓨틱스와 치료제 개발 계약도 체결했다.
생명공학정책연구센터 관계자는 “세 가지 사례를 살펴보면 유전자치료제 시장의 미래가 밝다”며 “글로벌 시장은 2008~2017년 사이 연평균 64.7%로 성장해, 내년에는 8800억원 규모로 확대될 것”이라고 말했다.
