세계 유전자치료제 시장이 급성장하면서 제약산업의 블루칩으로 떠오르자 선진국들을 중심으로 개발 열기가 고조되고 있다. 우리나라 기업들의 참여도 점차 활발해지고 있다. 

생명공학정책연구센터 홍윤정 연구원은 3일 ‘유전자치료제 시장전망 및 임상시험 동향’ 보고서에서 지난 2009년 1200만달러에 불과했던 세계 유전자치료제 시장 규모가 2013년 8800만달러, 2015년 3억1600만달러로 급격히 성장할 것으로 분석했다.

그런가하면 미국 시장조사 전문기업인 ‘글로벌 인더스트리 애널리스트’(Global Industry Analysts)는 오는 2017년 세계 유전자치료제 시장이 연평균 성장률 64.7%를 기록하며 7억9400만달러 규모가 될 것으로 전망했다.

#. 미국 339건 임상 진행 중 = 유전자치료제는 정상적인 유전자가 존재하지 않거나 유전자에 결함이 있는 경우 이를 교정 또는 증폭시켜 질병을 치료하는 약물이다.

약물 개발에 적극 나서고 있는 나라들은 미국, 유럽 등 선진국들이다. 미국의 경우 가장 많은 339건의 임상시험을 진행하고 있다. 이어 유럽 80건, 동아시아 29건, 캐나다 19건 등의 순으로 많다. 동아시아에서는 한국이 13건으로, 중국(10건)보다 많은 임상시험을 실시하고 있다.

#. 주요 선진국 개발 열기 확산 = 미국의 바이오 기업인 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)는 필라델피아 아동병원과 유럽 투자회사인 소피노바(Sofinnova)로부터 자금을 지원받아 유전성 망막질환, 혈우병, 신경퇴행성 질병 등을 대상으로 한 유전자치료제를 개발 중이다.

미국 바이오제약 기업인 어드벤티진(Advantagene)은 미국 국립보건원(NIH)의 승인을 받아 종양 및 면역제 관련 의약품 개발에 주력하고 있으며 암을 대상으로 한 유전자치료제 임상시험을 수행 중이다.

프랑스의 제약기업인 사노피(Sanofi)는 최근 스타가르트병 유전자치료제인 ‘스타젠(StarGen)’, 어셔증후군 1B 유전자치료제인 ‘어셔스태트(UshStat)’의 세계 개발 및 판매 권리를 취득했다.

네덜란드의 생명공학 기업인 유니큐어(UniQure)는 지난 2012년 10월 자사가 개발한 가계성 지단백지질분해효소결핍증(LPLD) 유전자치료제인 '글리베라(Glybera)'의 상업화를 유럽위원회(European Community, EC)로부터 승인받았으며 올해 1분기 제품을 출시할 예정이다.

일본의 바이오 기업인 엔제스(Anges)는 현재 미국과 유럽에서 다수의 환자들을 대상으로 자사의 간세포성장인자(HGF) 유전자치료제인 '콜라티진(Collategene)'의 임상3상 시험을 준비 중이다.

#.국내 유전자치료제 관심 UP … 임상시험은 아직은 초기 단계 = 우리나라도 유전자치료제 개발이 점차 활발해지고 있다.

바이로메드는 지난 2013년 FDA로부터 근위축성 측상 경화증 유전자치료제인 ‘VM202-ALS’의 임상1/2상을 승인받았으며, 지난해에는 이 치료제를 희귀의약품으로 지정받았다. 코오롱생명과학은 현재 관절염을 대상으로 세포 매개 유전자치료제를 개발 중이다.

이 외에도 제넥신 등 다수의 바이오 벤처 기업들이 유전자치료제 개발에 관심을 보이고 있다. 다만, 아직까지 글로벌 임상시험을 진행하는 곳은 바이로메드 한 곳뿐이다.

바이로메드는 현재 6건의 글로벌 임상시험을 진행 중이다. 대부분 초기 단계이고 미국에서 5건, 중국에서 1건의 임상시험을 수행하고 있다.

#.“유전자치료제 개발비용은 낮추고 효율성은 높여야” = 국내 기업들의 유전자치료제 개발이 활성화되기 위해서는 업체들의 개발비용 부담은 낮추고 효율성은 높여야 한다는 지적이 나온다. 

홍 연구관은 “유전자치료제는 아직까지 개발비용과 치료비 부담이 높은 반면 환자들의 수요는 낮아 개발자들의 비용 부담이 크다”며 “정부의 연구비 지원 확대, 관련 기업들과의 공동개발, 벤처 캐피털 기업들과의 전략적 제휴 등이 필요하다”고 말했다.

그는 “유전자치료와 접목이 가능한 다양한 기술도 확보해야 한다”며 “줄기세포, 나노기술 등 다른 분야와의 융합을 통한 신산업 발굴”을 제안했다.