유전자치료제 개발이 심혈관질환과 망막질환을 중심으로 이뤄져야 한다는 주장이 나왔다.
김인수 인제대 교수는 ‘유전자치료제 연구 동향’ 보고서를 통해 심혈관질환과 망막질환의 근본적 치료를 위한 유전자치료기술 개발 전략 수립 및 지원은 글로벌 경쟁력을 갖출 수 있는 신사업창출의 핵심키워드라고 밝혔다.
유전자치료기술은 유전물질 또는 유전물질을 이입한 세포를 인체에 투여해 질병을 치료하거나 예방하는 기술이다.
지난해 5월 삼성경제연구소가 발간한 ‘미래산업을 바꿀 7대 파괴적 혁신기술’ 보고서는 유전자 치료제를 “10년 내 실현 가능성이 높은 7대 혁신기술 중 하나”로 선정했으며 올해 5월 MIT 테크놀로지리뷰는 유전자 편집기술(Genome Editing) 기반 유전자치료기술을 비롯한 바이오융합기술을 올해의 혁신 기술 10가지 중 하나로 선정한 바 있다.
김 교수에 따르면, 심혈관질환과 망막질환의 경우 유전자 전달체 기술의 한계에 따른 영향을 비교적 덜 받을 수 있으며, 이미 일부 기술이 개발돼 충분히 치료효과를 기대할 수 있다. 또, 면역학적으로 전신 독성의 위험을 피할 수 있다는 점에서 치료제 개발이 용이하다.
심혈관질환은 근본적 치료방법이 없어 남성은 55세 이상, 여성은 65세 이상에서 사망률이 크게 증가하는 대표적 난치성 질환이다. 미국의 경우 협심증, 심근경색으로 대표되는 관상동맥질환의 연간 의료비가 100조원 이상이며 말초동맥질환의 경우 연간 약 15조원이다.
심혈관질환을 대상으로 개발되고 있는 유전자치료제는 전세계에 14개 제품이 보고돼 있다. 지난 2012년 9월 러시아에서 ‘네오바스쿨겐(Neovasculgen)’이 말초동맥질환 치료제로 세계 최초 승인을 받아 출시된 바 있다. 하지만, 미국과 같은 서방선진국에는 아직 승인 받은 유전자치료제 제품이 없다고 김 교수는 설명했다.
[해외 심혈관질환 유전자치료제 현황]
국내에서는 벤처기업인 바이로메드가 심혈관질환을 대상으로 유전자치료제를 개발, 현재 임상시험을 수행하고 있다. 바이로메드는 플라스미드 기반의 유전자치료제인 ‘VM202’를 이용해 허혈성관상동맥질환 임상시험 1상을 한국에서 수행했으며, 말초동맥질환을 대상으로는 미국과 한국에서 다국가 임상시험 2상을 완료, 3상 시험을 준비 중에 있다.
망막질환은 성인 실명의 주요 원인이다. 실명 원인의 대표적 질환들인 당뇨망막병증 및 황반변성 시장은 2010년 3조5000억원에서 2016년 7조7000억원으로, 같은 기간 녹내장 시장은 5조6000억원에서 6조4000억원으로 증가할 것으로 평가된다.
망막질환의 경우 환자의 수요에 비해 적절한 치료제가 없었다. 최근 항체치료제가 사용되기 시작했지만 실명 진행 속도를 저해하는 정도의 치료효과에 만족해야 하기 때문에 장기적으로는 세포치료제나 유전자치료제와 같은 새로운 치료제의 필요성이 대두되고 있다고 김 교수는 설명했다.
[해외 망막질환 유전자치료제 현황]
김 교수는 “국내 망막질환 유전자치료 연구는 전반적으로 연구초기 단계에 있지만 우수한 유전자 전달체 기술을 보유한 소수의 연구자 그룹이 있다”며 “타깃 질환에 따라 유전자 전달 및 치료 효능을 개선하기 위한 연구가 진행되고 있다”고 말했다.
최근 순천향의대에서는 바이러스기반의 유전자 전달시스템과 망막으로 적용된 유전자의 발현증진 기술을 개발했다고 발표했으며, 서울의대와 광주과기원 연구팀은 망막질환 중 ‘망막부종-융파’, ‘건식 노인성 황반변성’을 타겟으로 치료제 개발을 활발히 진행하고 있다.
김 교수는 “줄기세포연구와 같이 국가적 지원은 받지 못하고 있지만 지난 30여년간 유전자치료 임상연구들은 꾸준히 진보를 이뤄내고 있었다”며 “현존하는 난치성 질환을 분자수준에서 근본적으로 치료하는 미래맞춤형 의료원천기술로써 탁월한 미래가치를 창출할 것”이라고 말했다.
그는 “우리가 지금까지 신약개발 경쟁에서 변방이었고, 실제로 제약산업이 상대적으로 취약했지만 바이오 신약개발 특히, 유전자치료제 분야의 신약개발은 일부 벤처기업들의 혁신적인 기술개발을 통해 이미 글로벌 경쟁력을 가지고 있다”며 “다국적 제약사의 투자와 미국, 유럽 등에서는 정부의 지원이 급격히 늘어나는 시점에서 (우리나라도) 이 분야의 체계적인 정책적 지원이 절실하다”고 강조했다.
-대한민국 의학전문지 헬스코리아뉴스-
