“솔리리스, 일부 환자 효과 없다”
“솔리리스, 일부 환자 효과 없다”
日 연구진, 야간혈색소뇨증 약효차 이유 확인 … C5 유전자 돌연변이 때문
  • 주민우 기자
  • 승인 2014.02.25 05:51
  • 댓글 0
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희귀질환인 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자는 특정 유전자에 따라 항체제제 ‘솔리리스(Soliris)’의 약효가 달라진다는 주장이 나왔다.

일본 오사카대학대학원 의학계 연구진은 PNH(환자의 용혈적혈구가 파괴돼 헤모글로빈이 유출되는 현상)를 억제하는 상기 제제의 무효용성에 대한 의문을 풀었다고 주장했다.

PNH는 조절되지 않는 만성적 보체 활동으로 적혈구가 혈관 내에서 파괴돼 유출되는 세포의 내용물이 신장·간·뇌·폐 등 주요 장기에 쌓여 손상을 일으키고, 용혈로 혈전증을 유발하는 질환이다.

솔리리스는 2010년에 개발되어 일본 내에서 300명 이상의 환자에게 투여한 실적이 있지만, 용혈이 억제되지 않는 사례도 보고되고 있다.

연구진은 288명을 대상으로 다양한 조사를 실시한 결과, 10명에게서 C5의 유전자 변이가 확인됐으며 이들에게 솔리리스를 투약한 결과, 반응이 나타나지 않았다고 밝혔다.

연구진은 활성화하면 염증이나 알레르기의 원인이 되는 C5 유전자의 돌연변이가 솔리리스의 약효에 영향을 미치는 것으로 추정했다.

이번 연구결과는 ‘뉴잉글랜드의학저널’ 최신호에 게재됐다.

참고로 솔리리스는 세계에서 가장 비싼약으로 알려져 있는데, 국내에서는 한독(옛 한독약품)에서 판매하고 있다.

-대한민국 의학전문지 헬스코리아뉴스-


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