유전조작된 무해한 아데노연관바이러스(AAV)에 신경성장인자인 뉴투린(neurturin) 유전자를 실어보내는 새로운 유전자치료법이 개발돼 파킨슨병 환자들에게 새로운 희망을 주게 됐다.
미국 샌프란시스코 캘리포니아 대학과 러시-프레즈비티어리언 메디컬센터 연구팀은 17일 미국신경외과학회 연례학술회의에서 이같이 보고했다.
연구팀은 파킨슨병 환자 12명에게 두개골에 작은 구멍을 뚫고 AAV에 실린 뉴투린 유전자를 직접 신경전달물질 도파민이 가장 부족한 부위인 선조체(線條體)로 보내는 유전자요법을 시행하고 1년 후 표준운동지수를 측정한 결과 이 중 9명이 38% 호전된 것으로 나타났으며 부작용은 발견되지 않았다고 말했다.
스타 박사는 곧 환자 56명을 대상으로 한 2상 임상시험을 실시할 계획이라고 밝혔다.
파킨슨병은 뇌의 신경전달물질 중의 하나인 도파민의 결핍으로 인해 주로 진전(떨림), 근육의 강직 그리고 몸동작이 느려지는 서동 등의 운동장애가 나타나는 질환.
1817년 영국의 의사인 제임스 파킨슨이 처음으로 체계적으로 기술하였으며 엘도파(L-dopa)라는 약물등으로 치료한다.
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